Universidad de Las Palmas de Gran Canaria Herramientas

Universidad de Las Palmas de Gran Canaria Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos. Miguel A. Negrín Hernández. Dpto. Métodos Cuantitativos en Economía y Gestión Universidad de Las Palmas de Gran Canaria * mnegrin@empresariales. ulpgc. es

4 Índice General 1. Introducción al Análisis Coste-Efectividad 2. Medidas para la toma de decisiones Coste- Análisis Coste- Efectividad 3. Modelos bayesianos para el Efectividad: El caso normal 4. Análisis Coste-Efectividad bayesiano incorporando características individuales de los pacientes 5. Aplicación práctica: Un caso real 6. Conclusiones y líneas futuras Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Introducción al Análisis Coste-Efectividad Analizar el efecto de los tratamientos en un contexto de “Recursos limitados” Metodología Bayesiana (Spiegelhalter et al. , 1994; Jones, 1996): • Naturaleza dinámica • Incorporación de información a priori • Inferencia Briggs (1999), O’Hagan et al. (2001), O’Hagan and Stevens (2001 a) Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Medidas para la toma de decisiones Coste. Efectividad 1. - Ratio Coste Efectividad Incremental (ICER) (Heitjan et al. , 1999) Coste medio del tratamiento alternativo Efectividad media del tratamiento control Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Medidas para la toma de decisiones Coste. Efectividad Coste que está dispuesto a asumir el decisor por incrementar la efectividad en una unidad 1. - Ratio Coste Efectividad Incremental (ICER) Tratamiento control preferido Tratamiento alternativo preferido si: ICER < Rc Tratamiento alternativo preferido si: ICER > Rc Tratamiento alternativo preferido Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Medidas para la toma de decisiones Coste. Efectividad 2. - Beneficio Neto Incremental (INB) (Briggs, 1999) Primer cuadrante: ICER < Rc INB > 0 Tercer cuadrante: ICER > Rc Cuarto cuadrante Tratamiento alternativo será preferido si INB>0

Medidas para la toma de decisiones Coste. Efectividad 3. - Curva de Aceptabilidad Coste-Efectividad (CEAC) Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real Comparación de cuatro pautas de tratamiento antirretroviral de gran actividad (TARGA) en pacientes asintomáticos infectados por el VIH (Pinto et al. , 2000) ¥ d 4 T+3 TC+IND vs. d 4 T+ddl+IND AZT+3 TC+IND AZT+ddl+IND Efectividad Variación en la EVA (EQ-5 D) % pacientes que alcanzaron niveles indetectables de carga viral. ¥ Costes directos (euros) Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real Estadísticos resumen Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Modelos bayesianos para el análisis Coste. Efectividad: El caso normal (O`Hagan et al. , 2001) i = 1, 2, …, nj j = 0, 1 (0: Tratamiento control ; 1: Tratamiento alternativo) • Verosimilitud Distribución • Distribución a priori a posteriori Gibbs Sampling Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real Modelo normal (O’Hagans et al. , 2001) efectividad: cambio EVA Tratamiento control: d 4 T + 3 TC + IND Tratamiento alternativo: d 4 T + ddl + IND Distribución a priori desinformativa Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real Modelo normal (O’Hagans et al. , 2001) 32. 60% 46. 46% 8. 77% 12. 17% Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real Modelo normal (O’Hagan et al. , 2001) Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

CEA bayesiano incorporando características individuales de los pacientes Tratamiento control Efectividad Costes Tratamiento alternativo vs. Efectividad Costes • Análisis a posteriori de las variables controladas en el ensayo clínico. • Variables no controladas en el ensayo clínico. • Análisis coste-efectividad de diferentes ensayos clínicos. Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Modelo O’Hagan et al. (2001) (Comparación de 2 tratamientos) Priori Desinformativa Verosimilitud Eficacia – Normal (continua) Coste – Normal (simetría) Incorporación de características del paciente Modelo A (Comparación de 2 tratamientos) Priori Desinformativa Modelo B Eficacia binaria Verosimilitud Eficacia – Normal Coste – Normal Modelo C Coste – Asimétrico Modelo D (más de dos tratamientos) Priori Desinformativa Verosimilitud Eficacia – Normal Coste – Normal Modelo E Información a priori Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

MODELO A Normalidad en efectividad y costes Efectividad ( ei ) y Coste ( ci ); i=1, …, n Tratamiento 0 – Control 1 - Alternativo Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

MODELO A Normalidad en efectividad y costes Verosimilitud: Distribución a priori: Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO A (efectividad: cambio EVA) Covariables: Edad (en años); Sexo (0: hombre; 1: mujer); Existencia de enfermedades concomitantes (Ecc 1 (una enfermedad); Ecc 2 (Dos o más)) Meses desde el inicio de la enfermedad Tratamiento recibido (1: d 4 T + ddl + IND; 0: d 4 T + 3 TC + IND) Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO A (efectividad: cambio EVA) Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO A 29. 97% 50. 04% 7. 49% 12. 50% Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO A Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real Comparación entre ambos modelos, supuesto normal Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Modelo O’Hagan et al. (2001) (Comparación de 2 tratamientos) Priori Desinformativa Verosimilitud Eficacia – Normal (continua) Coste – Normal (simetría) Incorporación de características del paciente Modelo A (Comparación de 2 tratamientos) Priori Desinformativa Verosimilitud Eficacia – Normal Coste – Normal Modelo B Eficacia binaria Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

MODELO B Efectividad binaria {1, 0}: Éxito - Fracaso Verosimilitud: Distribución a priori: Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

MODELO B Efectividad binaria Riesgo Relativo: Probabilidad de éxito de un paciente i siguiendo el nuevo tratamiento Probabilidad de éxito de un paciente i siguiendo el tratamiento control Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

MODELO B Efectividad binaria Beneficio neto incremental Coste que está dispuesto a asumir el decisor por obtener un riesgo relativo del nuevo tratamiento frente al control de 2. Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO B Efectividad: niveles indetectables de carga viral Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO B 47. 25% 32. 76% 11. 81% 8. 18% Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO B Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Modelo O’Hagan et al. (2001) (Comparación de 2 tratamientos) Priori Desinformativa Verosimilitud Eficacia – Normal (continua) Coste – Normal (simetría) Incorporación de características del paciente Modelo A (Comparación de 2 tratamientos) Priori Desinformativa Modelo B Eficacia binaria Verosimilitud Eficacia – Normal Coste – Normal Modelo C Coste – Asimétrico Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

MODELO C Asimetría en los costes: Modelo log-normal Ratio de costes: Coste de un paciente i siguiendo el nuevo tratamiento Coste de un paciente i siguiendo el tratamiento control Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

MODELO C Asimetría en los costes: Modelo log-normal Beneficio neto incremental Porcentaje de incremento del coste que está dispuesto a asumir el decisor por incrementar la efectividad en una unidad Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO C Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO C Efectividad: variación en EVA Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO C 33. 85% 56. 52% 3. 61% 6. 02% Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO C 294. 36 Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Modelo O’Hagan et al. (2001) (Comparación de 2 tratamientos) Priori Desinformativa Verosimilitud Eficacia – Normal (continua) Coste – Normal (simetría) Incorporación de características del paciente Modelo A (Comparación de 2 tratamientos) Priori Desinformativa Modelo B Eficacia binaria Verosimilitud Eficacia – Normal Coste – Normal Modelo D (más de dos tratamientos) Priori Desinformativa Verosimilitud Eficacia – Normal Coste – Normal Modelo C Coste – Asimétrico Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

MODELO D Comparación de más de dos tratamientos Comparación de J tratamientos, incluimos J - 1 variables dicotómicas y. Tj 1 ; paciente ha recibido el tratamiento j 0 ; paciente ha recibido otro tratamiento Caso normal Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

MODELO D Comparación de más de dos tratamientos Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO D (efectividad: cambio en la EVA) d 4 T+3 TC+IND (Tratamiento 1) d 4 T+ddl+IND (Tratamiento 2) AZT+3 TC+IND (Tratamiento 3) AZT+ddl+IND (referencia) Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO D d 4 T+3 TC+IND (Tratamiento 1) d 4 T+ddl+IND (Tratamiento 2) AZT+3 TC+IND (Tratamiento 3) AZT+ddl+IND (referencia) Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO D Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Modelo O’Hagan et al. (2001) (Comparación de 2 tratamientos) Priori Desinformativa Verosimilitud Eficacia – Normal (continua) Coste – Normal (simetría) Incorporación de características del paciente Modelo A (Comparación de 2 tratamientos) Priori Desinformativa Modelo B Eficacia binaria Verosimilitud Eficacia – Normal Coste – Normal Modelo C Coste – Asimétrico Modelo D (más de dos tratamientos) Priori Desinformativa Verosimilitud Eficacia – Normal Coste – Normal Modelo E Información a priori Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO E Efectividad d 4 T + 3 TC + IND AZT + 3 TC + IND DE=2 DE=1 d 4 T + ddl + IND DE=1 AZT + ddl + IND Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Aplicación práctica: Un caso real MODELO E Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Conclusiones • Aportaciones de la estadística bayesiana al Análisis Coste-Efectividad • La introducción de características individuales del paciente o del centro reduce la incertidumbre asociada a la toma de decisiones • Modelo flexible más allá del supuesto normal. Efectividad binaria e incorporación de la asimetría en los costes. • Sensibilidad de los resultados a la incorporación de información a priori. Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Líneas futuras • Análisis de robustez • Incorporación de cierta correlación entre efectividad y costes • Incorporación del factor Bayes como mecanismo de selección de modelos • Análisis de subgrupos. Definición de grupos relevantes Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Difusión del trabajo Congresos nacionales: • “Análisis Bayesiano para los estudios Coste-Efectividad con datos de pruebas clínicas“. XXII Jornadas de Economía de la Salud. Universidad Pública de Navarra (Pamplona), 2002. (con FJ Vázquez Polo y B González López-Valcárcel) • “Herramientas Bayesianas para las Decisiones Económicas en la comparación de tecnologías. El caso del Análisis Coste-Efectividad con datos Clínicos”. XVI Reunión Asepelt-España. Universidad San Pablo CEU (Madrid), 2002. (con FJ Vázquez Polo) • “Incorporating Patient Characteristics in Cost-Effectiveness Analysis. A Bayesian Application”. VIII Econtro de Novos Investigadores de Análise Económica. Universidad de la Coruña, 2002 Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Difusión del trabajo Congresos nacionales: • “Análisis Coste Efectividad Bayesiano para la comparación de más de dos tratamientos con datos de pruebas clínicas” X Jornadas Asepuma. Universidad San Pablo CEU, Madrid, 2002. ( con FJ Vázquez Polo y MC Martel Escobar) Congresos internacionales: • “A Bayesian Model of Cost-Effectiveness with EQ 5 -D Data” 12 th Euro. Qol Group Meeting. York, Inglaterra, 2002. (con FJ Vázquez Polo, X Badía y M Roset) Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Publicaciones • “Efecto de la naturaleza de los datos en el análisis coste-efectividad” , Gestión Clínica Sanitaria, volumen 4, número 2, pág. 53, 2002. • “Reducing Uncertainty in Economic Evaluation using Clinical Trial Data ”. Segunda evaluación en Health Economics (con FJ Vázquez Polo y B González López. Valcárcel). • “Incorporating patients’ characteristics in Cost-Effectiveness studies with clinical trial data. A flexible Bayesian approach”. En evaluación en Journal of Applied Statistics (con FJ Vázquez Polo) • “Models for cost-effectiveness analysis using covariables”. En evaluación en Pharmacoeconomics (con FJ Vázquez Polo, X Badía, M Roset) Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos.

Universidad de Las Palmas de Gran Canaria Herramientas para la toma de decisiones económicas en el Análisis Coste-Efectividad. Aportaciones bayesianas con datos clínicos. Miguel A. Negrín Hernández. Dpto. Métodos Cuantitativos en Economía y Gestión Universidad de Las Palmas de Gran Canaria * mnegrin@empresariales. ulpgc. es