European Patients Academy on Therapeutic Innovation Populacje specjalne

European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation Populacje specjalne

Jakie grupy są definiowane jako populacje specjalne? Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Niektóre grupy w populacji ogólnej mogą wymagać specjalnego badania podczas rozwoju klinicznego leku: Ø osoby w podeszłym wieku Ø pacjenci z upośledzonym wydalaniem Ø kobiety ciężarne Ø kobiety karmiące piersią Ø dzieci Ø podgrupy etniczne § Grupy te mogą cechować się unikalnymi stosunkami ryzyka do korzyści lub mogą wymagać innej dawki bądź schematu leczenia. 2

Osoby w podeszłym wieku Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Stosowanie leków w tej populacji wymaga szczególnej ostrożności ze względu na: Ø częste występowanie chorób zasadniczych, Ø jednoczesne stosowanie innych leków i w konsekwencji ryzyko interakcji lekowych 3

Osoby w podeszłym wieku Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Nie wszystkie potencjalne różnice mogące występować w populacji osób w podeszłym wieku można przewidzieć na podstawie populacji osób, które nie są w podeszłym wieku. Może to uwzględniać różnice pod względem: Ø farmakokinetyki — jak organizm przetwarza lek, Ø farmakodynamiki — jak lek wpływa na organizm, Ø interakcji między lekiem a istniejącymi chorobami Ø interakcji między badanym lekiem a innymi lekami, które pacjent może przyjmować Ø odpowiedzi klinicznej — wpływu leku na chorobę 4

Pacjenci z upośledzonym wydalaniem Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Osoby mające trudności z usuwaniem leku z swego organizmu ze względu na problemy z nerkami lub wątrobą. § W celu obserwowania działania leku u tych pacjentów wymagane są określone badania farmakokinetyczne. § Badania te powinny obejmować pacjentów w podeszłym wieku lub pacjentów młodszych z upośledzonym wydalaniem. 5

Kobiety ciężarne Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Ogólnie kobiety ciężarne powinny być wykluczone z badań klinicznych, jeżeli lek nie jest przeznaczony do stosowania w trakcie ciąży. § Jeżeli kobieta zajdzie w ciążę podczas otrzymywania leku, zwykle leczenie należy przerwać (jeżeli można to zrobić bezpiecznie). 6

Kobiety ciężarne Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Zanim do badań klinicznych zostaną włączone kobiety ciężarne, szczególną uwagę należy zwrócić na badania toksyczności reprodukcyjnej. § W przypadku badań klinicznych obejmujących kobiety ciężarne, z uwagi na to, że lek jest przeznaczony do stosowania w trakcie ciąży, bardzo ważne jest monitorowanie: Ø ciąży, Ø płodu oraz Ø dziecka 7

Kobiety karmiące piersią Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § W niektórych przypadkach lek (lub jego metabolity) będzie wydzielany do kobiecego mleka i należy to zbadać. § Gdy w badaniach klinicznych biorą udział kobiety karmiące piersią, ich dzieci powinny być monitorowane pod kątem działania leku. 8

Dzieci (pediatria) Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Dzieci stanowią szczególnie wrażliwą populację, toteż badania kliniczne z ich udziałem powinny być prowadzone w warunkach zapewniających najlepszą możliwą ochronę każdej grupy wiekowej. § Kategorie wiekowe są definiowane w następujący sposób: Ø niemowlęta urodzone jako wcześniaki (urodzone przed 37 tygodniem ciąży) Ø niemowlęta urodzone w terminie (0 do 27 dni) Ø niemowlęta i małe dzieci (28 dni do 23 miesięcy) Ø dzieci (2 do 11 lat) Ø nastolatki (12 do 16/18 lat zależnie od regionu) 9

Dzieci (pediatria) Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Przed włączeniem dzieci do badań klinicznych powinny być dostępne i ocenione dane dotyczące bezpieczeństwa z badań dorosłych. § Zazwyczaj właściwe jest rozpoczęcie badań od starszych dzieci przed rozszerzeniem badania na dzieci młodsze, a następnie niemowlęta. § Organizacja opracowująca lek powinna wcześniej przedłożyć obowiązkowy plan badania pediatrycznego (ang. paediatric investigation plan, PIP) w celu upewnienia się, że lek można odpowiednio opracowywać do stosowania u dzieci. 10

Grupy etniczne/regiony Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Różnice pod względem czynników etnicznych mogą wpływać na skuteczność lub bezpieczeństwo leku w populacji. § Może być wymagane wygenerowanie ograniczonej ilości danych klinicznych w „badaniach pomostowych”. Zrozumienie właściwości leku pozwoli określić, jakiego rodzaju badania pomostowe są konieczne w podgrupach etnicznych lub różnych regionach. § Farmakokinetykę, farmakodynamikę i działania terapeutyczne mogą pogarszać czynniki etniczne. § Rodzaj leku, jego wskazania oraz wiek i/lub płeć pacjenta mogą wpływać na to, w jaki sposób czynniki etniczne zmieniają działanie leku. 11