VZCN ONEMOCNN MUDr JUDr P Honk nmstek editele

VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ MUDr. JUDr. P. Honěk náměstek ředitele VZP ČR pro zdravotní péči 14. 3. 2018

VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ • VZÁCNOST = NEJVÝŠE 5 OSOB NA 10 000 • (DEFINICE DLE NAŘÍZENÍ EVROPSKÉHO PARLAMENTU A RADY (ES) Č. 141/200 ZE DNE 16. 12. 1999 O LÉČIVÝCH PŘÍPRAVCÍCH PRO VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ) • V SOUČASNÉ DOBĚ POPSÁNO MEZI 6 AŽ 7 TISÍCI VZÁCNÝCH ONEMOCNĚNÍ • DLE ODHADU JE V ČR PŘIBLIŽNĚ 20 000 PACIENTŮ S TĚMITO ONEMOCNĚNÍMI • VĚTŠINA TĚCHTO NEMOCÍ NENÍ DOSUD ADEKVÁTNĚ KLASIFIKOVÁNA V RÁMCI MEZINÁRODNÍ KLASIFIKACE MKN 10 • ZHRUBA 80 % VZÁCNÝCH ONEMOCNĚNÍ MÁ GENETICKÝ PŮVOD • KAUZÁLNÍ LÉČBA JE K DISPOZICI POUZE U MALÉHO POČTU CHOROB A U VĚTŠINY Z NICH SE PROVÁDÍ DLOUHODOBÁ PALIATIVNÍ LÉČBA • NÁKLADY NA LÉČBU 1 PACIENTA MOHOU DOSÁHNOUT AŽ NĚKOLIKA DESÍTEK MIL. KČ ZA ROK

POČET NOVĚ REGISTROVANÝCH LÉČIVÝCH PŘÍPRAVKŮ PRO VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ V EVROPĚ V LETECH 2006 - 2018 Orphanet Report Series - Lists of medicinal products for rare diseases in Europe. January 2018

DOSTUPNOST ORPHAN DRUGS V ČR • ÚHRADA ORPHAN DRUGS V PROSTŘEDÍ ČR • PODÁNÍM ŽÁDOSTI O STANOVENÍ MC a Va. PÚ • • • FORMOU VILP – ŽÁDOST O STANOVENÍ DOČASNÉ UHR NA 24 + 12 MĚSÍCŮ VSTUP NOVÝCH LP S CÍLEM ZVÝŠENÍ DOSTUPNOSTI INOVATIVNÍCH LÉKŮ PRO PACIENTY PROBLÉM NASTÁVÁ PO UPLYNUTÍ DOČASNÉ ÚHRADY • ŘADA PŘÍPRAVKŮ NESPLNÍ LEGISLATIVNÍ POŽADAVEK ÚČELNÉ TERAPEUTICKÉ INTERVENCE – NEDOSTUPNOST LÉČBY PRO NOVÉ PACIENTY • § 16 – MIMOŘÁDNÉ POVOLOVÁNÍ • V SOUČASNÉM SYSTÉMU MŮŽE DOJÍT K SITUACI, KDY LÉČIVÝ PŘÍPRAVEK NEZÍSKÁ ÚHRADU ( ANI CESTOU VILP, ANI TRVALOU ÚHRADU) • V ŘADĚ PŘÍPADŮ FARMACEUTICKÁ FIRMA NENÍ SCHOPNA SNÍŽIT CENU TAK, ABY MOHL PŘÍPRAVEK ZÍSKAT ÚHRADU STANDARDNÍM MECHANISMEM (TO PLATÍ PRO ČR I DALŠÍ ZEMĚ - NAPŘ. UK, SKOTSKO, IRSKO, AUSTRÁLIE, KTERÉ VYUŽÍVAJÍ PODOBNÝ SYSTÉM FARMAKOEKONOMICKÉHO HODNOCENÍ).

NÁKLADY VZP ČR NA LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY PRO VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ V LETECH 2016 A 2017 • Rok 2016 o Náklad v mil. Kč 763 mil. Kč o Počet léčených pacientů 1 185 UOP o Průměrné náklady na 1 pacienta 643 tis. Kč • Rok 2017 o Náklad v mil. Kč 874 mil. Kč o Počet léčených pacientů 1 347 UOP o Průměrné náklady na 1 pacienta 649 tis. Kč

Počet UOP Náklady N NI B FE RA SO TE RI IM T VÁ ST LO OP PR SA M IP RO IG OC RI R OM ID ID AL N FO IX A ER PL M PO AB RF EN ID O PI NI B DA NI B UM UT UZ OB IN NT E NI TI LO NI AT ST LU IG M IB OM ID LE NA NT AB OM ILZ RF KA TI BA N IN ID M IZ U IK A UL EK IT AC AZ NT A SE BR I AM Náklady v mil. Kč 250 150 200 150 50 100 50 0 0 Počet UOP NÁKLADY VZP ČR NA LÉČIVÉ PŘÍPRAVKY PRO VZÁCNÁ ONEMOCNĚNÍ DLE ÚČINNÉ LÁTKY V ROCE 2017 400 350 200 300

PŘÍKLADY NEJVÍCE NÁKLADNÝCH TERAPIÍ • SPINRAZA – NUSINERSEN o LÉČBA SPINÁLNÍ MUSKULÁRNÍ ATROFIE (SMA) o CELOŽIVOTNÍ LÉČBA o NÁKLADY NA PACIENTA / 1. ROK LÉČBY cca 15 MIL. Kč o (ODHAD ODBORNÉ SPOLEČNOSTI cca 100 PTS AŽ 200 PTS S DG. SMA) • KALYDECO – IVACAFTOR o LÉČBA CYSTICKÉ FIBRÓZY o CELOŽIVOTNÍ LÉČBA o NÁKLADY NA PACIENTA / ROK • cca 5, 5 mil. Kč SOLIRIS – EKULIZUMAB o LÉČBA NOČNÍ HEMOGLOBINURIE o CELOŽIVOTNÍ LÉČBA o NÁKLADY NA PACIENTA / ROK cca 15 mil. Kč

PŘÍKLADY NEJVÍCE NÁKLADNÝCH TERAPIÍ • KANUMA – SEBELIPÁZA ALFA o LÉČBA DEFICITU LYSOZOMÁLNÍ KYSELÉ LIPÁZY o CELOŽIVOTNÍ LÉČBA o NÁKLADY NA PACIENTA (75 KG) / ROK • cca 21 MIL. Kč GLYBERA - ALIPOGEN TIPARVOVEK o LÉČBA FAMILIÁRNÍHO DEFICITU LIPOPROTEINOVÉ LIPÁZY (LPLD) o CELOŽIVOTNÍ LÉČBA o NÁKLADY NA PACIENTA / ROK • • cca 36 MIL. Kč VIMIZIM – ELOSULFASUM ALFA o o LÉČBA MUKOPOLYSACHARIDÓZY TYPU Iva o NÁKLADY NA PACIENTA (75 KG) / ROK CELOŽIVOTNÍ LÉČBA cca 45 MIL. Kč STRENSIQ – ASFOTÁZA ALFA o LÉČBA HYPOFOSFATÁZIE o CELOŽIVOTNÍ LÉČBA o NÁKLADY NA PACIENTA / ROK cca 52 MIL. Kč

DĚKUJI ZA POZORNOST