volution du score CHOP INTEND volution du score

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Évolution du score CHOP INTEND Évolution du score total moyen au cours de l’étude

Évolution du score CHOP INTEND Évolution du score total moyen au cours de l’étude Score total moyen CHOP-INTEND (SE) Score CHOP INTEND maximum = 64 64 60 50 Score moyen (DS) à la dernière visite 2 copies SMN 2 = 62, 1 (4, 2) 3 copies SMN 2 = 63, 4 (1, 9) 40 30 Histoire naturelle pour 2 copies SMN 2 20 10 0 0 Patients (n) 10 15 La Lettre du Neurologue 64 183 302 365 421 540 657 700 778 897 5 5 12 9 8 6 Visites de l’étude (jours) 10 15 9 15 7 15 Cure SMA 2019 - D’après Parsons J et al. Communication orale, actualisé

Évolution du score moteur HINE section 2 dans différentes études NURTURE (3 copies SMN

Évolution du score moteur HINE section 2 dans différentes études NURTURE (3 copies SMN 2 ; n = 10) NURTURE (2 copies SMN 2 ; n = 15) ENDEAR/SHINE nusinersen (n = 81) CS 3 A (n = 17) ENDEAR sham contrôle/SHINE nusinersen (n = 23) ENDEAR sham contrôle (n = 40) Cut off des données 3/2019 Analyse finale 6/2017 Analyse finale Variation moyenne depuis l’inclusion jusqu’à la dernière visite Score max 26 24 22 20 18 16 14 12 10 8 6 4 2 0 1 15 29 64 85 92 169 183 253 302 337 365 379 394 421 442 505 540 568 578 631 659 694 698 700 787 778 818 820 883 938 946 1072 1 198 1 009 1 138 Visite prévue au protocole de l’étude, jours 10 10 15 15 17 17 16 81 70 22 40 32 La Lettre du Neurologue 10 15 17 16 15 10 15 16 65 19 24 10 15 12 51 12 18 10 15 13 10 15 11 12 48 6 11 10 14 10 13 31 10 13 13 6 10 13 17 13 10 13 11 10 9 9 6 5 Cure SMA 2019 - D’après Parsons J et al. Communication orale, actualisé