Variation moyenne du score CHOP INTEND IC 95

Variation moyenne du score CHOP INTEND (IC 95) Variation depuis l’inclusion des scores CHOP-INTEND Délai depuis l’instauration du nusinersen ou du sham (visite prévue au protocole de l’étude, jours) La Lettre du Neurologue Cure SMA 2019 - D’après Finkel FS et al. , Poster P 6, actualisé

Enfants ayant répondu aux critères de réponse CHOP INTEND (%) Pourcentage de participants ayant obtenu une réponse CHOP-INTEND (amélioration ≥ 4 points) 100 80 93 70 Nusinersen dans ENDEAR et SHINE Nusinersen dans SHINE (sham dans ENDEAR) Groupe sham dans ENDEAR 73 67 60 46 41 40 17 20 2 4 0 Tous Participants participants avec une ayant dernière reçu une évaluation dose de disponible médicament de l’étude n= La Lettre du Neurologue 81 24 41 0 0 J 64 0 J 183 5 8 2 J 302 4 8 0 J 394 1 0 NA 2 4 NA J 578 J 818 Visite d’analyse intégrée ENDEAR/SHINE quand la réponse a été obtenue pour la 1 re fois (répondeurs à la dernière évaluation disponible) 61 22 24 Cure SMA 2019 - D’après Finkel FS et al. , Poster P 6, actualisé

Variation moyenne du score CHOP INTEND (IC 95) Délai depuis l’instauration du nusinersen ou du sham (visite prévue au protocole de l’étude, jours) La Lettre du Neurologue

Pourcentage de participants ayant obtenu une réponse CHOP-INTEND (amélioration ≥ 4 points) aux différentes visites et selon l’âge à l’instauration du traitement Temps médian sous traitement Participants avec visite à J 1 et J 240 lors du traitement de maintenance modifié (MMDR) n à J 1 MMDR, mois 30 24, 03 (15, 8 -40, 5) Nusinersen dans ENDEAR et SHINE ; âge > 5, 42 et ≤ 7, 96 mois à la 1 re administration 21 26, 51 (18, 6 -37, 3) Nusinersen dans SHINE (sham dans ENDEAR ; âge ≥ 14 mois et < 23 mois à la 1 re administration) 15 14, 03 (6, 3 -21, 7) Assis sans aide 100 80 60 60 48 38 40 20 0 14 0 MMDR J 1 La Lettre du Neurologue 0 MMDR J 240 administration Patients obtenant les acquisitions motrices (OMS) [%] Nusinersen dans ENDEAR et SHINE ; âge ≤ 5, 4 mois à la 1 re 100 Marche avec assistance 80 60 40 20 0 10 10 0 0 MMDR J 1 0 0 MMDR J 240 Cure SMA 2019 - D’après Finkel FS et al. , Poster P 6, actualisé