TUMORI RARI LESEMPIO DEL COLANGIOCARCINOMA PROBLEMATICHE MEDICHE E

TUMORI RARI L’ESEMPIO DEL COLANGIOCARCINOMA PROBLEMATICHE MEDICHE E SOCIALI ROMA, 28 NOVEMBRE 2018 GICO & APIC Prof GIOVANNI BRANDI, MD, Ph. D UNIVERSITY OF BOLOGNA 1

>5000 nuovi casi attesi nel 2018; 15000 persone con pregressa diagnosi di TVB Dotto epatico comune Biforcazione dotto epatico comune senza coinvolgimento VBI Biforcazione dotto epatico comune con coinvolgimento diramazioni destra (IIIA) o sinistra (IIIB) Biforcazione dotto epatico comune e sue diramazioni con coinvolgimento dotti biliari intraepatici Brandi et al. Digestive and Liver Disease 48 (2016) 231 -241 1. Mass-forming 2. Intraduttale 3. Periduttale-infiltrante

TUMORE DELLE VIE BILIARI (ECC) : sopravvivenza Speranza di vita Sopravvivenza netta standardizzata per età (%) 2005 -2009 Possibilità di sopravvivere altri 5 anni dopo il quinto anno ( potenziale guarigione) Tumore primari fegato (HCC+ICC) Airtum 2017 Tumore vie biliari extraepatiche Probabilità reale di morte (%) 2005 -2009

Outcome of biliary tract cancer AIRTUM-I numeri del cancro, 2018: Confronto sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi in Italia (periodo 20052009) e in Europa (periodo 20002007)

Biliary tract cancer: Bologna’ experience OS R 0 m. OS 32. 3 m R 1 m. OS 24. 5 m LRT m. OS 9. 3 m R 2 m. OS 9. 0 m BSC m. Os 3. 6 m Age, years Median range 70 <70 CHT m. OS 11. 5 m 65. 9 21. 3 -89. 5 46. 7% 53. 3 % Manuscript in preparation

Outcomes after resection of BTC according to primary tumor site Retrospective analysis from a tertiary centre 219 patients who underwent R 0 -R 1 surgery for BTC (ICC 113, ECC 106) R 0 resection R 1 resection ICC 47. 5% p=0. 18 ECC 41. 8% VS ICC(R 0+R 1): 21 -40% p. CC(R 0+R 1): 10 -37% p=0. 39 Brandi G et al, manuscript in preparation

Cholangiocarcinoma: therapeutic algorithm Brandi G et al. , Digestive and Liver Disease 48 (2016) 231– 241

Cortesia Fondazione Lucio Saffaro

DOVE è NATO IL GICO

Testamenti di Grandi Italiani Ø Ø Ø Ø Ø COLOMBO GARIBALDI MANZONI VERDI PAOLO VI GIOVANNI XXIII CAVOUR PASCOLI MARCONI PIRANDELLO GALVANI AGNELLI CARUSO D’ANNUNZIO SCARPETTA DE NICOLA DE GASPERI FERRARI FARINELLI

PAPA GREGORIO XIII RIFORMA DEL CALENDARIO GIULIANO CALENDARIO GREGORIANO Per Bolla ”Inter gravissimas” aboliti 11 giorni: Ø Dal 5 ottobre 1582 si passa al 14 ottobre 1582

Finalità statutarie G. I. Co Ø Promozione di studi sulle neoplasie delle vie biliari e pubblicazione dei loro risultati Ø Organizzazione di eventi ed iniziative scientifiche, anche con finalità formative Ø Raccolta di dati destinati a formulare strategie per ottimizzare la gestione clinico-sanitaria Ø Coordinamento gestionale nel settore dell’assistenza sanitaria delle neoplasie delle vie biliari

Centri GICO Michele Reni - Stefano Cereda Istituto " San Raffaele " Milano Giuseppe Aprile ULSS 8 Berica Sara Lonardi Istituto Oncologico Veneto Maria Antonietta Satolli A. O. U Torino Giovanni Brandi Sant’Orsola- Bologna Francesco Leone Istituto IRCCS Candiolo Andrea Casadei Gardini IRST Meldola Lorenzo Fornaro – Enrico Vasile Az. Ospedaliero-Universitaria Pisana Michele Milella IFO "Regina Elena" Roma Daniele Santini - Giuseppe Tonini Campus Biomedico Roma Mario Scartozzi AUO Cagliari Nicola Silvestris Istituto Oncologico " Giovanni Paolo II " Bari

On behalf of GICO Digestive and Liver Disease, 2016 Journal of Experimental & Clinical Cancer Research, 2015

GICO group publications - Article Journal of Bone Oncology, 2018 British Journal of Cancer, 2014 Annals of Oncology, 2014

GICO group publications – Abstract/Poster 765 P-Prediction of overall survival with 2 nd-line (L 2 OS) chemotherapy (CT) in patients with advanced biliary tract cancer (a. BTC): AGEO CT 2 BIL cohort update and international multicenter external validations Cindy Neuzillet et al. JCO, 36(15_suppl): e 16119 -e 16119 · May 2018 …. . EJC, submitted Prognostic factors in unresectable biliary tract cancer: a GICO (Gruppo Italiano COlangiocarcinoma) retrospective analysis Leone F, et al, Conference Paper · AIOM October 2017  Biliary tract carcinoma and chronic viral hepatitis in Italy: the GICO (Gruppo Italiano COlangiocarcinoma) experience. Filippi R et al, Conference Paper · AIOM October 2017 

Trial G. I. Co – recruiting/ongoing FGFR 2 IHD 1 NTRK 1/2/3 (Trk A/B/C), ROS 1, or ALK PDL 1 -TGFbeta Intrahepatic CC Risk factors BTC FIGHT-202 NCT 02924376 Incyte Corporation ARQ 087 - 301 NCT 03230318 Ar. Qule Clar. IDHy NCT 02989857 Agios Pharmaceuticals, Inc. STARTRK-2 NCT 02568267 Hoffmann-La Roche MS 200647 -0047 Ongoing Merck SIRCCA NCT 02807181 Sirtex Medical Be. Cause NCT 02665494 INCB 054828 ARQ 087 AG-120 Entrectinib M 7824 SIRT Observational prospective Phase II/Phase III Basket trial/phase Phase III II Phase II/III Observational prospective Bologna Candiolo Pisa Milano S. Raffaele Roma Campus Pisa Bari Meldola IOV Veneto Bologna Pisa Candiolo IOV Veneto Roma Regina Elena Roma Campus Pisa IOV Veneto Udine

Cortesia Fondazione Lucio Saffaro

Associazione Colangiocarcinoma – pazienti (APIC) Mission – finalita’ sociali Attivita’ sociali Ø L’Associazione Pazienti italiani Colangiocarcinoma (APIC) vedrà ufficialmente la luce fra due settimane a Bologna su iniziativa di un gruppo di pazienti, familiari, amici e professionisti del settore desiderosi di sostenere un impegno quotidiano contro questa grave patologia, rara ma in forte espansione. Ø L’associazione sarà una APS ( secondo la nuova normativa del terzo settore), e opererà in ambito nazionale allo scopo di condividere informazioni sulla malattia, promuovere e sostenere ogni iniziativa volta al miglioramento della prevenzione e della cura di questo raro tumore. Ø La ricerca scientifica sul cancro deve continuare a crescere e per farlo e’ necessario riuscire a reperire le risorse necessarie. Ø I fondi per le patologie rare rischiano di essere marginali in quanto la malattia rara e’ poco conosciuta dalla comunita’ e quindi insufficientemente finanziata. Ø Questa associazione nasce con il fine di poter aiutare i malati di colangiocarcinoma ad avere accesso ad informazioni di difficile reperibilita’ e a consigli su cure ad oggi ancora poco conosciute o diffuse. Ø Attraverso la collaborazione con un gruppo di specialisti in uno sforzo multidisciplinare di approccio globale al paziente, questa associazione rappresenta il mezzo e la strategia per affrontare e prevenire ove possibile questa malattia ancora molto poco conosciuta dai pazienti e, talvolta, dai clinici. Ø Contribuire alla condivisione del patrimonio informativo a favore dei malati di cancro delle vie biliari e le loro famiglie informandoli sulla malattia, le sue possibili cause, sulle possibilità di cura e di ausilio e sulla prevenzione; Attuare iniziative di sensibilizzazione dei cittadini e degli enti pubblici sulle possibili cause contribuendo ad un cambiamento culturale nei confronti della malattia e alla raccolta fondi per sostenerne la ricerca Ø Per la concreta realizzazione di tali attività l'Associazione ricercherà e promuoverà la collaborazione con il Servizio Sanitario Nazionale e con tutti gli altri servizi territoriali, pubblici e privati, locali e comunitari che abbiano attinenza diretta o indiretta con il suo campo di intervento, compresi Istituti ed Enti di ricerca, tra questi il GICO – Gruppo Italiano Colangiocarcinoma, che sarà il referente scientifico dell’APIC. Ø Membri/struttura Presidente Prof Paolo Leonardi Amministrazi one 1 persona Web creator e mantenimen to sito 1 persona Relazione con pazienti: risposta a email, telefonate, etc. 1 persona o 2 persone Relazione con dottori, altri istituiti oncologici, enti di ricerche, ecc 1 persona, possibilmente uno specializzando del Sant’Orsola. Coordinamen 1 -2 persone to attivita’ per iniziative raccolta fondi

Ongoing trial a n atio str que et F-b G T of Se PD -L 1 blo cka d e M 7824: Bifunctional Fusion Protein Targeting PD-L 1 and TGFβ • Ongoing: MS 200647 -0047 an open-label, monotherapy study for II line locally advanced or metastatic BTC • Ongoing: MS 200647 -0055 a two arm, placebo controlled, chemotherapy combination study for first line BTC