Technologie sieroce na przykadzie mukowiscydozy w Rosji Liubov
«Technologie sieroce na przykładzie mukowiscydozy w Rosji» Liubov Krasnova, Dyrektor wykonawczy RSPOR
Ramy prawne Ø Ustawa z dnia 17 lipca 1999 № 178 -ФЗ «О państwowej pomocy medycznej» Ø Ustawa z dnia 12 kwietnia 2010 № 61 -ФЗ «O obrocie środkami leczniczymi» Ø Ustawa «O podstawach ochrony zdrowia obywateli Federacji Rosyjskiej» przyjęty przez Dumę Państwową 25. 11. 2011 Ø Postanowienie Rządu Federacji Rosyjskiej z dnia 30 lipa 1994 № 890 «О państwowym wsparciu rozwoju produkcji medycznej i poprawie dostępu obywateli do leków i wyrobów medycznych» Ø Postanowienie Rządu Federacji Rosyjskiej z 26 grudnia 2011 № 1155 «O zakupach leków w leczeniu pacjentów z nowotworami złośliwymi układu limfatycznego, układu krwiotwórczego i pokrewnych im tkanek, hemofilią mukowiscydozą, karłowatością przysadkową, chorobą Gauchera, stwardnieniem rozsianym, i transplantacjami narządów i (lub) tkanek»
Ustawa z 17 lipca 1999 № 178 -ФЗ «О państwowej pomocy medycznej» ü Nie wspomina się z nim na temat technologii czy chorób sierocych
Ustawa z 12 kwietnia 2010 № 61 -ФЗ «О obrocie środkami leczniczymi» ü Nie wspomina się z nim na temat technologii czy chorób sierocych
Ustawa «O podstawach ochrony zdrowia obywateli w Federacji Rosyjskiej» przyjęty przez Dumę Państwową 25. 11. 2011 ü Jest nowelizacja o zagrażających życiu i przewlekłych postępujących chorobach sierocych, prowadzących do śmierci lub inwalidztwa obywateli • wykaz chorób zatwierdzany jest przez Rząd FR • Rejestr chorych prowadzony jest przez Ministertswo Zdrowia FR • Organizacja i finansowanie przekazane zostało na budżet subiektów FR
Postanowienie Rządu FR z 30 lipca 1994 г. № 890 «О państwowym wsparciu rozwoju produkcji medycznej i poprawie dostępu obywateli do leków i wyrobów medycznych» ü Nie wspomina się z nim na temat technologii czy chorób sierocych
Postanowienie Rządu Federacji Rosyjskiej z 26 grudnia 2011 № 1155 «O zakupach leków w leczeniu pacjentów z nowotworami złośliwymi układu limfatycznego, układu krwiotwórczego i pokrewnych im tkanek, hemofilią mukowiscydozą, karłowatością przysadkową, chorobą Gauchera, stwardnieniem rozsianym, i transplantacjami narządów i (lub) tkanek» ü Nie wspomina się z nim na temat technologii czy chorób sierocych ü Niekierunkowane na kilka rzadkich i częstych chorób (stwardnienie rozsiane, szpiczak mnogi)
Tak więc ü Ustawy i postanowienia Rządu FR są niezgodne w kwestii chorób rzadkich ü W dokumentach brak jest nowelizacji nt. stosowanych leków sierocych ü Profesjonalne organizacje zajmujące się pacjentami chorymi na choroby sieroce są zdecentralizowane i fragmentaryczne ü Duża część chorych z chorobami rzadkimi nie dostaje odpowiedniej pomocy medycznej ü Mniejsza część chorych (7 nozologii) dostaje tylko część niezbędnej pomocy medycznej
Problemy ü Nie wszystkie choroby rzadkie weszły w wykaz ü Nie są rejestrowane nowe technologie sieroce ü Finansowanie sierocych technologii z wielu źródeł; duża część – charytatywność ü Przy większości rzadkich chorób koszty są bardzo wysokie i nie do uniesienia przez budżety regionalne ü Przy wielu chorobach rzadkich leczenie jest długie i do końca życia ü Dla większości chorób rzadkich nie ma ani standardów, ani protokołów prowadzenia chorych ü Bardzo mało uzasadnień ekonomicznych zastosowania technologii sierocych
Charakterystyka analizy farmakoekonomicznej technologii sierocych ü Brak dowodów wysokiej jakości dotyczących efektywności technologii sierocych ü Niewielka dostępność rejestrów chorych i statystyki ü Różnorodność publikacji ü Trudności uzyskania informacji na temat rutynowej praktyki i jakości życia Dyktuje potrzebę modelowania do analizy klinicznej i ekonomicznej
Mukowiscydoza, zwłóknienie torbielowate • Dziedziczona w sposób autosomalny recesywny • Niewydolność układu oddechowego spowodowana przewlekłym zakażeniem płuc jest najczęstszą przyczyną zgonów • Mediana przeżycia w Rosji 27 -28 lat • Dzięki obecnym terapiom chorzy mogą liczyć na znaczne przedłużenie życia
Funkcjonowanie płuc - główny czynnik prognostycznym dla przeżycia • FEV 1 mniej niż 40% od przewidywanej - w ciągu 2 następnych lat prawdopodobieństwo śmierci wynosi około 50% • Najbardziej niebezpiecznym patogenem zakażenia płuc jest P. aeruginosa. • Przewlekłe zakażenie Pseudomonas aeruginosa zmniejsza czynność płuc rocznie o 2% • Prowadzenie terapii antybiotykowej w podstawowej hodowli P. aeruginosa może opóźnić rozwój procesu na ponad 2 lata, w 80% przypadków
Antybiotykoterapia wziewna • Pozwala tworzyć wysokie stężenie leku w miejscu zakażenia • Zmniejsza prawdopodobieństwo oporności bakterii • Ma niskie ryzyko ogólnoustrojowych działań niepożądanych
Antybiotykoterapia wziewna przy hamująca rozwój przewlekłej infekcji Ps. аeruginosa • Tobramycyna (INN) BRAMITOB (w Rosji od 2008 г. ) TOBI (w Rosji od 2008 г. ) TOBRAMYCYNA GOBBI (w Rosji od 2011 г. ) TOBI PODHALER (w Rosji od 2012 г. ) • Kolistimetat sodu (INN) Kolistin (w Rosji od 2007 r. )
Terapia tobramycyną wziewną u chorych z przewlekłą kolonizacją P. aeruginosa • Każdy cykl składa się z 28 dni podawania tobramycyny i 28 dnia przerwy. • Całkowity czas trwania leczenia wynosi 24 tygodni
Problemy z wziewną tobramycyną • "łańcuch zimna” od producenta do pacjenta • Potrzeba dodatkowego urządzenia (nebulizator) • Każdego dnia pacjent z mukowiscydozą musi poświęcić do 40 minut na czynności związane z podaniem leku
Standardy opieki medycznej dla chorych na mukowiscydozę • Przy okazaniu stacjonarnej pomocy medycznej – rozporządzenie MZ z 14 listopada 2007 N 703 • Przy okazaniu ambulatoryjnej pomocy medycznej – rozporządzenie MZ z 22 lutego 2006 N 107 Od 2007 roku w ramach Narodowego Projektu „Zdrowie” wprowadzono obowiązkowe badana przesiewowe noworodków na mukowiscydozę Mukowiscydoza wchodzi w program « 7 nozologii» (dornaza alfa i enzymy, bez antybiotyków)
Rosyjskie Towarzystwo Farmakoekonomiczne Cel badania: przeprowadzenie badań ekonomicznych i analizy efektywności roztworu tobramycyny do inhalacji (Tobi Podhaler) w leczeniu przewlekłych zakażeń u pacjentów z mukowiscydozą z uwzględnieniem standardu opieki medycznej (2012)
Modelowanie • MODEL MARKOWA 1. Leczenie infekcji P. aeruginosa u chorych z mukowiscydozą z zastosowaniem roztworu tobramycyny w ciągu 120 tygodni; czas trwania każdego cyklu Markowa 24 tygodnie, razem 5 cykli • MODEL MARKOWA 2. Leczenie infekcji P. aeruginosa u chorych z mukowiscydozą z zastosowaniem proszkowego roztwotu tobramycyny dla inhalacji (Tobi Podhaler) w ciągu 120 tygodni; czas trwania każdego cyklu Маrkowa 24 tygodni, razem 5 cykli
Rozkład chorych wg stanów Markowa № cyklu 1 2 3 4 5 Leczenie ambulatoryjne Leczenie stacjonarne Obserwacja ambulatoryjna
Koszty bezpośrednie prowadzenia pacjenta z mukowiscydozą z uwzględnieniem standardów pomocy medycznej Grupy usług AMBULATORYJNE ROCZNE STACJONARNE KOSZTY PROWADZENIA MESIĘCZNE KOSZTY CHOREGO (rub) PROWADZENIA CHOREGO Hospitalizacja 9 087 Laboratoryjne metody badań 3 441 3 492 Instrumentalne metody badań 759 6252 Konsultacje specjalistów 1 059 3 186 Procedury - profilaktyka i leczenie 3 978 17 130 Leki 314 239 55 403 SUMA: 323 476 94 550 Rachunek kosztów: - Procedury medyczne – taryfy Moskiewskiego Funduszu Terytorialnego OMS (2010) - Leki - «Narodowy rejestr leków» (http: //grls. rosminzdrav. ru) i «Pharmindex» (www. pharmindex. ru) na 17. 09. 2012 г.
Analiza farmakoekonomiczna (model Markowa, 120 tygodni) +1, 4% +13, 8% Koszty leczenia jednego chorego z mukowiscydozą z infekcją P. aeruginosa z uwzględnieniem średniej ceny tobramycyny wg rezultatów analizy kontraktów cenowych na dostarczenie leków do regionów w 2013 roku.
Brzemię mukowiscydozy • Rosyjski rejestr pacjentów z mukowiscydozą – dane nie są publikowane • Obecnie w rosyjskim rejestrze – 1509 chorych, a ich prawdziwa ilość - 12 000 [1] • Dorośli chorzy starsi niż 16 lat to średnio 26% (392 osoby), dzieci – 74% (1117 osób) [2] • Przewlekła infekcja P. aeruginosa obserwowana jest u 80% dorosłych chorych i 40% dzieci [3, 4] • W populacji przewlekłej infekcji P. aeruginosa znalazło się 761 osób, z których 314 to chorzy starsi niż 16 lat i 447 dzieci • Bez obecności P. aeruginosa 748 chorych z obu grup [1] Капустина Т. Ю. , 2006 [2] Амелина Е. Л. , Черняк А. В. , Черняев А. Л. , 2001 [3] Капранов Н. И. , Каширская Н. Ю. , 2010 [4] Семыкин С. Ю. , Постников С. С, Поликарпова С. В. , 2010
Brzemię mukowiscydozy w ciągu pierwszego roku leczenia Bramitob 898 221 042 rub. 21 386 215 € Gobbi 907 265 373 rub. 21 601 557 € Tobi Podhaler 988 877 792 rub. 23 544 709 €
Analiza wpływu na budżet Punkt opłacalności Uwaga: cena na Tobi Podhaler o 28% i 25% wyższa, niż na Bramitob i Gobbi, odpowiednio (bez ceny nebulizatora) Tobi Podhaler jest bardziej ekonomicznie efektywny względem FEV 1.
руб. Wskaźnik «koszty-efektywność» zastosowania tobramycyny przy leczeniu zakażenia Pseudomonas u jednego chorego w ciągu 120 tygodni +1, 4% +2, 7% Istnieje wyraźna tendencja do spadku "opłacalności" zastosowania Tobi Podhallera, choć wskaźnik koszty – efektywność na 1 % FEV 1 jest nieco wyższy
Wnioski 1. Brzemię mukowiscydozy w Rosji w ciągu pierwszego roku leczenia, wg standardów pomocy medycznej, z zastosowaniem roztworu tobramycyny dla inhalacji Bramitob wyniosło 898 221 041, 54 rub. , z zastosowaniem roztworu dla inhalacji Tobramycyn – Gobi – 907 265 372, 91 rub. , z zastosowaniem proszkowej tobramycyny dla inhalacji Tobi Podhaler - 877 791, 83 rub. 2. Brzemię mukowiscydozy z zastosowaniem proszkowej tobramycyny dla inhalacji Tobi Podhaler przy horyzoncie czasowym 10 lat zmniejsza się szybciej, niż w analogicznych grupach chorych: punkt opłacalności znajduje się w ciągu 8 roku leczenia, przy porównaniu z Tobramycyną – Gobbi i w ciągu 9 roku – z Bramitobem, ; przyjęcie Tobi Podhalera jest mniej kosztowne, odpowiednio - 1 483 907 rub. i 1 604 422 rub.
Wnioski 3. Wskaźnik «koszty-efektywność» wg kryterium poprawy FEV 1 na 1% dla Bramitobu wyniósł 165 839, 73 rub. , dla Tobramycyny-Gobbi – 168 125, 27 rub. i dla Tobi Podhaler – 170 299, 90 rub. 4. Zastosowanie w leczeniu zakażenia Pseudomonas aeruginosa u pacjentów z mukowiscydozą tobramycyny w postaci do inhalacji Tobi Podhaler jest bardziej efektywne klinicznie: nie wymaga specjalnych warunków transportu i przechowywania, jest bardziej stabilne, i ma potencjalnie mniej powikłań, większą wydajność, nie wymaga użycia rozpylacza.
Podsumowanie Ø Niezbędne są zmiany w prawodawstwie – wprowadzenie nowelizacji o technologiach sierocych – rejestracja, dostępność, ocena efektywności Ø Centralizacja finansowanie, regulacja kosztów, analiza farmakoekonomiczna, standardyzacja leków Ø Perspektywiczne i oparte na dowodach naukowych planowanie budżetu państwowego programu dotyczącego chorób sierocych
DZIĘKUJĘ I BĄDŹCIE ZDROWI! Nasze kontakty: lubov. krasnova@rspor. ru office@rspor. ru www. rspor. ru
- Slides: 30