Spinalna miina atrofija SMA N Dimitrijevi Terapija SMA

Spinalna mišićna atrofija - SMA N. Dimitrijević

Terapija SMA Ne postoji uspešna kauzalna terapija Simptomatska terapija poboljšava kvalitet života deteta srećnije detinjstvo psihološka podrška familije

I - “ne sede” II - sede III - hodaju

Terapija SMA Mali molekuli Antisense nukleotidi Matične ćelije Genska th Regulacija mišićne f-je SMN stimulatori korekcija SMN spajanja

SMA lekovi 2005 Bazična ispitivanja Preklinička ispitivanja Otkriće Faza 1 Sigurnost & proizvodnja Klinička ispitivanja Faza 1 Faza 2 Klinička primena Faza 3 Trophos / Olesoxime Repligen/Quinazoline NINDS/Indoprofen Paratek/ Tetracycline FSMA projekti Valproic acid Riluzole Phenylbutyrate Hydroxyurea Salbutamol

SMA lekovi 2013 Bazična ispitivanja Preklinička ispitivanja Otkriće Razvoj Sigurnost& proizvodnja IND Klinička ispitivanja Faza 1 Faza 2 Klinička upotreba Faza 3 Trophos / Olesoxime ISIS-Biogen/ASO Pfizer/Quinazoline NW/Gene therapy CSC/Motor neuron PTC-Roche/mali molekuli Paratek/Tetracycline NINDS/Indoprofen Genzyme/Gene Therapy Novartis/ mali molekuli F SMA projekti CALIBR/mali molekuli Indiana/mali molekuli OSU-UM-Morpholino/ASO Harvard/mali molekuli Cytokinetics/Tirasemtiv Valproic acid Riluzole Phenylbutyrate Hydroxyurea Salbutamol

SMA drug pipeline 300. 000 2007 21. 000 Bioloških skrininga 25. 000 Prekliničkih testova 380 Faza 1 297 Faza 2 80 Faza 3 38 NDA 23 2016