Les mdicaments orphelins et lINAMI 1 Les mdicaments

Les médicaments orphelins et l’INAMI 1

Les médicaments orphelins et l’INAMI I. II. Rôle de la Commission de remboursement des médicaments (CRM) Rôle des Collèges 2

Les médicaments orphelins et l’INAMI I. Rôle de la Commission de remboursement des médicaments (CRM) 3

I. Rôle de la Commission de remboursement des médicaments 1. Emettre un avis concernant l’inscription éventuelle du médicament orphelin sur la liste des spécialités remboursées. 2. Proposer d’éventuelles modalités de remboursement (chapitre IV). 3. Proposer la mise en place d’un Collège. 4

1. Evaluation du médicament par la CRM • Procédure régie par l’AR du 21 décembre 2001. • But de l’évaluation Etablir: Ø Ø Ø la valeur thérapeutique du médicament la tolérance et la sécurité du produit le confort et la facilité d’utilisation l’applicabilité l’impact budgétaire, pour la société, lié au remboursement du produit Pas d’analyse pharmacoéconomique pour les médicaments orphelins 5

2. Modalités de remboursement Les modalités de remboursement définissent: • Critères diagnostiques/ cliniques permettant d’accéder au remboursement • Paramètres cliniques et/ ou biologiques permettant le suivi de l’évolution de la pathologie et de l’impact thérapeutique • Critères d’interruption ou de prolongation du remboursement • Critères de qualification des médecins demandeurs • Rôle du pharmacien hospitalier 6

2. Préparation des modalités de remboursement (chapitre IV). Les modalités de remboursement sont proposées en tenant compte de: • Résultats d’études contrôlées et randomisées (si possible) (EBM) • Recommandations internationales ou de groupes d’experts • Situation belge 7

3. Proposer la mise en place d’un Collège La CRM peut proposer la mise en place d’un Collège spécifique du médicament orphelin remboursé. Cette proposition tient compte de différents éléments tels que: • Conditions d’utilisation du médicament • Nombre de patients potentiel • Connaissance de la pathologie…. 8

Décisions du ministre ØInscription sur la liste des produits remboursés ØNomination du Collège 9

Les médicaments orphelins et l’INAMI II. Rôle des Collèges 10

Historique • Objectif Aider le médecin-conseil dans sa prise de décision concernant la subvention par la solidarité de traitements peu connus par définition et ce via la consultation de médecins experts dans les maladies rares • Arrêté royal du 8 juillet 2004 – Composition – Tâches – Fonctionnement • Lancement en septembre 2004 11 CWGCMO – Symposium 30. 10. 2009

Création d’un Collège Dossier FIRME Avis: Modalités Proposition : Experts CRM (Commission Remboursement Médicament) Décision Modalités Composition Collège CIN (Collège Intermutualiste National) Représentants OA (Organismes assureurs) Ministre A. R. (arrêté royal): Modalités A. M. (arrêté ministériel): Collège Moniteur Belge 12 CWGCMO – Symposium 30. 10. 2009

Composition d’un Collège • Un collège par médicament orphelin [CRM] • 1 président [Roi] • 4 médecins experts [CRM – Ministre] – Parité linguistique et d’obédience – Décision de proposer les mêmes experts si la pathologie visée l’est déjà par un autre orphelin • 4 représentants des OA [CIN – Ministre] – Décision de proposer les 4 mêmes représentants => Souci de continuité, cohérence et rapidité 13 CWGCMO – Symposium 30. 10. 2009

II. Rôle des Collèges des Médicaments Orphelins 1. Formuler à l’attention du médecin-conseil des avis sur les demandes individuelles de remboursement 2. Proposer d’éventuelles modifications des modalités de remboursement 3. Répondre à des questions ponctuelles émanant de la CRM ou du FSS 4. Rédiger un rapport annuel d’activités 14

1. Formuler des avis Evaluation de la demande de remboursement par un Collège d’experts (peer review) 15

Formuler des avis : Première demande • Evaluation du dossier clinique : - diagnostic - évolution clinique - pathologies concomitantes - traitements antérieurs, traitements concomitants - posologie proposée adaptée ? - alternative thérapeutique plus adaptée? - bénéfice attendu du traitement ? • Le patient répond-il aux critères de remboursement 16

Formuler des avis : Première demande • Le patient ne répond pas aux critères de remboursement – Peut-il tirer un bénéfice du traitement ? – Existe-t-il une alternative thérapeutique ? – Existe-t-il un rationnel théorique pour traiter ? – Des études pertinentes sont-elles en cours ? – Existe-t-il des publications ? – Un dossier d’enregistrement est-il en cours ? – Faut-il modifier les conditions de remboursement ? 17

Formuler des avis : Première demande Quelques exemples rencontrés: • Diminution de la dose sous la dose thérapeutique suite à des problèmes d’intolérance • ge du patient • Traitement de première ligne médicalement justifié mais refusé par le patient • Pathologie chronique évoluant depuis plus de 30 ans avec lésions irréversibles 18

Formuler des avis : Renouvellement • Le patient répond-il toujours aux critères de remboursement ? • Evaluation du traitement : • Bénéfice clinique • Tolérance • Posologie • Evaluation de la situation clinique et de la prolongation du traitement • Bénéfice clinique attendu 19

Formuler des avis : Renouvellement • Quelles pourraient être les raisons d’un avis négatif? – Inefficacité ? Dans quels délais ? – Ralentissement de l’évolution de la symptomatologie – Stabilisation de la maladie 20

2. Proposer d’éventuelles modifications des modalités de remboursement Sur base de: • Expérience pratique • Evolution des connaissances • Publications de nouvelles données • Nouvelles recommandations nationales/ internationales • Difficultés / questions soulevées lors des discussions des cas individuels 21

Les médicaments orphelins et l’INAMI Aspect pratique 22

Quelques chiffres De septembre 2004 à avril 2010, c’est près de – – – 25 3750 100 650 collèges dossiers patients réunions votes électroniques 23

Quelques chiffres 24

Procédure formulation d’avis Médecin demandeur OA Région OA National Secrétariat Collège Vote électronique Vote Réunion Collège 25 CWGCMO – Symposium 30. 10. 2009

Quelques remarques Délai - documents obligatoires et nécessaires - période de remboursement - centres de référence - renouvellement Autorisation 26

Merci pour votre attention 27