I Farmaci Innovativi in Ematologia La Gestione dei

I Farmaci Innovativi in Ematologia La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Dr. ssa Domenica Tassielli Direttore UOC Farmacia Dispositivi Biomedici e Presidi A. O. San Giovanni-Addolorata - Roma 04/07/2008

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda UOC EMATOLOGIA Dr. ssa Domenica Tassielli

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I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Il Farmaco Innovativo è quel farmaco reso precoce-mente disponibile per specifi-che categorie di pazienti per i quali rappresenta un vantag-gio terapeutico, benché non ancora pienamente dimostra-to. da AIFA Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Requisiti di un Farmaco Innovativo Caratteristiche fondamentali: efficacia su una patologia per cui le terapie in uso sono inadeguate o insufficienti; maggiore tollerabilità rispetto ai farmaci in vendita. Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Quanti sono i Farmaci Innovativi? Dal 1995 al 2004, l’EMEA ha approvato 176 principi attivi, di cui solo 49 sono classificabili come innova-zione terapeuticamente im-portante. Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Farmaci Innovativi: “rimborsabilità” L’Azienda produttrice deve presentare un documento tecnico strutturato che individui: i bisogni di terapia che il farmaco va a colmare (es. pazienti resistenti o intolleranti alla terapia standard); i potenziali benefici aggiuntivi derivanti dalla introduzione in terapia del farmaco rispetto alle opzioni già disponibili (es. migliore aderenza al trattamento, maggiore tollerabilità); le questioni aperte riguardanti la collocazione del farmaco come terapeuticamente innovativo; le ricerche saranno condotte per fornire risposte alle questioni non ancora risolte. Tutto questo per ottenere “ammissione condizionata” alla rimborsabilità. Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Innovative Medicine Initiative L'IMI è uno strumento di finanziamento delle attività di ricerca nel settore farmaceutico co-finanziato dalla Commissione Europea e dall’EFPIA (Federazione Europea delle Aziende e delle Associazioni Farmaceutiche) con l’obbiettivo di contribuire alla competitività del mercato europeo, al fine di mettere a punto gli strumenti per sviluppare i farmaci non di produrli, sulle seguenti aree terapeutiche: cancro, malattie mentali, patologie infiammatorie, metaboliche ed infettive. Il budget totale è di € 2 miliardi per il periodo 2008 -2013. www. imi-europe. org Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Obiettivi Accesso alle cure Diritto del cittadino Dovere dello Stato Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Vincolo Budget Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Che cos’è il Budget? dal francese bougette = “bolgetta, borsellino” In gestione aziendale, indica un particolare tipo di bilancio economi-co di previsione, periodicamente formalizzato, che associa obiettivi condivisi - realizzabili e misurabili con risorse disponibili identificate, tempi definiti per raggiungerli, individuazione di precise responsabi-lità. Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Strumenti per un’Appropriata Gestione del Budget Legge N° 648/96, con i relativi aggiornamenti Determina Regione Lazio N° 1223 del 21/03/2008 Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Medicinali a totale carico del SSN ai sensi della Legge 648/96 Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Che cosa è la L. 648/96? E' una legge che consente di erogare a carico del S. S. N. , quando non vi è alternativa terapeutica valida, previo parere della CUF (ora Commissione consultiva Tecnico Scientifica dell’AIFA - CTS): |medicinali innovativi in commercio in altri Stati ma non sul territorio nazionale; |medicinali ancora non autorizzati ma sottoposti a Sperimentazione clinica; |medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata. I medicinali che acquisiscono parere favorevole dalla CTS vengono inseriti in un elenco. L'elenco è visionabile in questa sezione insieme ai provvedimenti/determinazioni nei quali sono indicate le condizioni e le modalità d'uso dei singoli medicinali. Un elenco (aggiornato a maggio 2008) riepilogativo dei medicinali riporta le relative indicazioni terapeutiche e i riferimenti della G. U. in cui trovare i provvedimenti/determinazioni di inclusione completi. Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Legge 648/96 all’Art. 1. ………………… omissis 4. Qualora non esista valida alternativa terapeutica, sono erogabili a totale carico del Servizio sanitario nazionale, a partire dal 1 gennaio 1997, i medicinali innovativi la cui commercializzazione e' autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, i medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica e i medicinali da impiegare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, …………. . Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Legge 648/96 all’Art. 1 ………………… omissis 4. ……… inseriti in apposito elenco predisposto e periodicamente aggiornato dalla Commissione unica del farmaco conformemente alle procedure ed ai criteri adottati dalla stessa. L'onere derivante dal presente comma, quantificato in lire 30 miliardi per anno, resta a carico del Servizio sanitario nazionale nell'ambito del tetto di spesa programmato per l'assistenza farmaceutica. Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Come si può accedere alla L. 648/96? Le modalità per accedere alla legge sono indicate nel provvedimento CUF datato 20 luglio 2000, art. 2: 1. I medicinali di cui all'art. 1 vengono inseriti nell'elenco dalla CUF su propria iniziativa oppure su proposta di associazioni di malati, società scientifiche, ASL, università, IRCCS. 2. Al fine della formulazione del parere della CUF, la documentazione a supporto della proposta di inserimento deve comprendere: a) una relazione di carattere scientifico sulla patologia che ne rappresenti la gravità e l'assenza di una valida alternativa terapeutica; b) la descrizione del piano terapeutico proposto; c) i dati indicativi sul costo del trattamento per paziente (mensile o per ciclo di terapia); d) lo stato autorizzativo del medicinale in Italia ed all'estero con indicazioni dell'azienda produttrice o fornitrice; e) la documentazione disponibile quale: pubblicazioni scientifiche; risultati di studi clinici di fase I e II, con riferimento anche alla qualità e sicurezza del medicinale; informazioni concernenti sperimentazioni cliniche ancora in corso. Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Cosa deve fare chi utilizza i medicinali della L. 648/96? A. Attenersi alle indicazioni riportate nel determinazione di inserimento specifico per ogni medicinale nel rispetto di quanto previsto nel provvedimento CUF 20 luglio 2000 in merito a: B. - art. 4: rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico ed informazioni relative a sospensioni del trattamento; C. - art. 5: acquisizione del consenso informato, modalità di prescrizione e di dispensazione del medicinale; D. - art. 6: rilevamento e trasmissione dei dati di spesa. B. Utilizzare, per la trasmissione all’AIFA, le schede predisposte per: a) parametri clinici (provvedimento 31. 01. 2001) b) dati di spesa (provvedimento 20. 07. 2000). Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda 1. Parametri Clinici (provvedimento 31. 01. 2001) Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Alcuni Farmaci dell'Elenco della 648/96 Eculizumab (Soliris): Trattamento dei pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Le evidenze dei benefici clinici di Soliris nel trattamento di pazienti con EPN si limitano a pazienti che hanno ricevuto in precedenza trasfusioni. G. U. 28. 05. 2007 n. 122. Epoetina alfa e beta: Emoglobinuria parossistica notturna. G. U. 11. 03. 1998 n. 58. Epoetina alfa e beta: Sindromi mielodisplastiche. G. U. 10. 03. 2000 n. 58. Gemtuzumab Ozogamicin: Leucemia mieloide acuta, CD 33 positiva, in prima recidiva, dopo terapia convenzionale. G. U. 17. 02. 2004 N° 39. Idrossiurea: Trattamento di pazienti con beta talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche presentino una sintomatologia grave e/o invalidante. G. U. 9/06/06 n. 132. Interferone alfa naturale: Linfoma cutaneo a cellule T. G. U. 09. 06. 1999 n. 133. Interferone alfa ricombinante: Trattamento della trombocitemia essenziale per i pazienti non candidabili ai trattamenti ora disponibili sul mercato. G. U. 28. 05. 2007 n. 122 Interferone alfa ricombinante: Particolari Emangiomi. G. U. 02. 03. 1999 n. 50 Metotrexato: Trattamento medico della gravidanza ectopica. G. U. 21. 01. 2008 n. 17. Rituximab: LNH follicolare, immunofenotipo CD 20 positivo (tipo B, C o D secondo la W. F. oppure di grado I, II o III secondo la R. C. ). LNH di Burkitt o tipo Burkitt. G. U. 23. 09. 02 n. 223. Linfomi non-Hodgkin a cellule B (CD 20 positivi), di qualunque istologia, in associazione con regimi vari di polichemioterapia (includenti farmaci quali antracicline, fludarabina, cisplatino, citarabina, etoposide, metotrexate) impiegati per il trattamento di prima linea o di salvataggio, inclusi i regimi di condizionamento pre-trapianto di cellule staminali emopoietiche. Tarella C. et al. , Cancer 2003 Linee Guida NCCN 2006. Leucemia linfatica cronica a cellule B, in associazione con regimi di polichemioterapia (includenti antracicline, fludarabina) impiegati per il trattamento di prima linea o di salvataggio. Keating M. et al. , J. Clin. Oncol. 2005 Profilassi e terapia dei disordini linfoproliferativi EBV-correlati in soggetti trapiantati (organi o cellule staminali emopoietiche). Svoboda J. et al. , Transpl. Int. 2006 Terapia della GVHD acuta e cronica steroidoresistente. Cutler C. et al. , Blood 2006. DETERMINA AIFA del 29/05/2007 Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Rituximab - Mabthera® Indicazioni Terapeutiche “Labelled”: Linfoma follicolare in III-IV stadio, chemioresistente o in seconda o ulteriore recidiva dopo chemioterapia. Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Rituximab - Mabthera® Indicazioni Terapeutiche “ 648/96”: LNH follicolare, immunofenotipo CD 20 positivo (tipo B, C o D secondo la W. F. oppure di grado I, II o III secondo la R. C. ). LNH di Burkitt o tipo Burkitt. G. U. 23. 09. 02 n. 223. Linfomi non-Hodgkin a cellule B (CD 20 positivi), di qualunque istologia, in associazione con regimi vari di polichemioterapia (includenti farmaci quali antracicline, fludarabina, cisplatino, citarabina, etoposide, metotrexate) impiegati per il trattamento di prima linea o di salvataggio, inclusi i regimi di condizionamento pre-trapianto di cellule staminali emopoietiche. Tarella C. et al. , Cancer 2003 Linee Guida NCCN 2006. Leucemia linfatica cronica a cellule B, in associazione con regimi di polichemioterapia (includenti antracicline, fludarabina) impiegati per il trattamento di prima linea o di salvataggio. Keating M. et al. , J. Clin. Oncol. 2005. Profilassi e terapia dei disordini linfoproliferativi EBV-correlati in soggetti trapiantati (organi o cellule staminali emopoietiche). Svoboda J. et al. , Transpl. Int. 2006. Terapia della GVHD acuta e cronica steroidoresistente. Cutler C. et al. , Blood 2006. DETERMINA AIFA del 29/05/2007. Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Rituximab - Mabthera® Indicazioni Terapeutiche “Off Label”: OL 1)Crioglobulinemia mista HCV correlata; OL 2)Mantenimento Linfomi Indolenti (in I° linea); OL 3)Piastrinopenia Autoimmune; OL 4)Porpora Trombocitopenica o sindrome di Moschcowitz; Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda DETERMINA della Regione Lazio del 31/03/08 Aggiornamento del Prontuario Terapeutico Ospedaliero Regionale – PTOR edizione 2004 – e recepimento delle indicazioni procedurali per la prescrizione “Off Label” dei medicinali Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Indicazioni procedurali per la prescrizione “Off Label” dei medicinali In Italia, l’impiego dei medicinali per indicazioni diverse da quelle autorizzate, regolamentato dalla L. N° 94/1998, è stato recentemente ridisciplinato con la L. N° 296/2007, 296/2007 art. 1, comma 796, lettera z (Legge Finanziaria 2007), che dispone il divieto dell’uso dei farmaci con modalità di prescrizione “off label” quando tale modalità prescrittiva assuma carattere diffuso e sistematico. Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Indicazioni procedurali per la prescrizione “Off Label” dei medicinali Off-Label è definito l’uso di un farmaco in situazioni che, per patologia, popolazione, o posologia, sono diverse da quelle indicate nella scheda tecnica; pertanto per medicinale Off-Label possiamo intendere un medicinale utilizzato: al di fuori delle indicazioni riportate in scheda tecnica; al di fuori delle vie o modalità di somministrazione; al di fuori delle utilizzazioni autorizzate dall’AIFA; al di fuori dell’elenco predisposto dalla CUF (L. 648/1996). Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Procedure per l’utilizzo Per l’utilizzo di farmaci in condizioni di “Off-Label” si rende, pertanto, necessaria l’attivazione di un meccanismo di controllo dell’appropriatezza prescrittiva che coinvolge un team di professionisti chiamati a valutare i singoli casi tenendo conto della sfera scientifica, economica, etica e morale. Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Schede per la richiesta farmaci Le richieste di farmaci con indicazione “Off Label” vengono fatte utilizzando 2 schede: 1. Per la richiesta di farmaci Fuori scheda tecnica - Fuori prontuario ospedaliero - Acquisti all'estero; 2. Per la richiesta di farmaci Fuori scheda tecnica – Fuori prontuario ospedaliero - Acquisti all'estero per le terapie di lunga durata. Ad esse si allega la documentazione richiesta che prevede: il consenso informato del paziente, l’assunzione di responsabilità diretta da parte del medico prescrittore, la documentazione scientifica comprovante l'efficacia del farmaco richiesto, una relazione medica attestante la possibile risoluzione della patologia, il miglioramento della qualità di vita e/o l’allungamento della durata di vita attesa. Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Schede per la richiesta farmaci Il farmacista, dopo aver esaminato la documentazione allegata alla richiesta, elabora l’analisi dei costi della terapia ed esprime parere tecnico alla fornitura del farmaco. Il Direttore Sanitario, avvalendosi della consulenza della Commissione Terapeutica Aziendale, autorizza o meno l’impiego fuori scheda tecnica del farmaco. Al medico richiedente, per terapie di lunga durata (non superiore a 12 mesi), si richiede una relazione in merito all’efficacia terapeutica del trattamento (Scheda 2). Una volta esaminata tale relazione, il DS potrà decidere se revocare o meno l’autorizzazione concessa. Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Avvertenze finali Si ricorda l’attivazione, ove necessario, delle procedure vigenti in materia di Farmaco-vigilanza. Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Scheda 1 Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Scheda 2 Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Proposte di Soluzioni Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda LAZIOSANITÁ – ASP: Mission Opera con finalità strumentali nei confronti della Regione, fornendo informazioni e conoscenze scientifiche, utili per il governo e la gestione del SSR, attraverso le funzioni di sistema informativo sanitario e di epidemiologia della Regione Lazio, attribuite alla competenza dell’ASP, ai sensi degli articoli 4 e 5 della L. R. 16/99. A tal fine: | cura la progettazione, la sperimentazione, il coordinamento e la valutazione dei sistemi informativi del SSR; | elabora e diffonde in rete tempestivamente l’insieme dei dati del sistema informativo; | svolge funzioni di ricerca e di indagine epidemiologica. Svolge, inoltre, le attività di supporto tecnico-scientifico agli assessorati regionali competenti in materia di SSR per le materie di cui all’art. 6 della L. R. 16/99, nell’ambito del programma pluriennale di attività e del programma annuale, approvati e su richiesta degli organi regionali competenti. (Statuto ASP - Art. 2 – Finalità) Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Le soluzioni potrebbero essere: Tavoli tecnici Dispositivi Amministrativi Dr. ssa Domenica Tassielli

I Farmaci Innovativi in Ematologia: La Gestione dei Farmaci Innovativi nel Budget dell’Azienda Il Dispositivo è un insieme eterogeneo, che include virtualmente qualsiasi cosa: discorsi, istituzioni, edifici, leggi, misure, proposizioni filosofiche, etc. Il dispositivo è la rete che si stabilisce fra questi elementi. Il dispositivo ha sempre una funzione strategica concreta e si iscrive sempre in una relazione di potere. Come tale risulta sempre dall’incrocio di relazioni di potere e di relazioni di sapere. Foucault – L’Archeologia del Sapere Dr. ssa Domenica Tassielli