Geeniterapeutilistest raviviisidest Taavi Lehto 03 11 2015 Endast

Geeniterapeutilistest raviviisidest Taavi Lehto 03. 11. 2015

Endast 2008 - MSc in Pharmacy, University of Tartu 2011 - Ph. D in Biomedical Engineering, University of Tartu (with Prof. Ü. Langel) 2012 - Post-doctoral research fellow, University of Montpellier (with Prof. B. Lebleu) 2013 - Post-doctoral research fellow, Ludwig-Maximilians. Universität München (with Prof. E. Wagner) 2015 – Post-doctoral research fellow, Karolinska Insitututet (with Prof. E. Smith and Dr. S. EL Andaloussi) Estonian Research Council, post-doctoral research fellow Swedish Insititute, Visby post-doctoral research fellow

Geeniekspressioon Exogenously introduced DNA, antigene oligonucleotides (ONs), gene editing techniques Decoy ONs Splice-switching ONs (SSOs) Antisense ONs (as. ONs) Antisense ONs, si. RNAs, micro. RNAs, anti. Mi. Rs, m. RNA …

Nukleiinhapped ja nende analoogid Bennett CF and Swayze EE. Annu Rev Pharmacol Toxicol. 2010

Nukleiinhapete transport ja bioloogilised barjäärid Lehto & Wagner. Nanomedicine (Lond. ). 2014

X-liiteline agammaglobulineemia (XLA) Ø Levinuim primaarne immuunpuudulikkuse sündroom (esinemissagedus 1/350000 -1/700000) Ø Tingitud mutatsioonidest BTK nimelises geenis Ø Immuunsusüsteemi B-rakkude areng peatatud ning seetõttu antikehasid ei toodeta Ø Ravi on sümptomaatiline (antibiootikumid ning antikehaasendusravi), kuid ei ole suunatud haiguse põhjuste ravimisele

Geeniterapeutilised ravivõimalused Berglöf et al. Expert Rev. Clin. Immunol. 2013 Bestas et al. , J Clin Invest, 2014 Ø Splaissingu korrigeerimine võimaldab ajutist BTK valgu tootmist ning tingib ajaakna immuniseerimiseks Ø Kuna immuniseeritud plasmarakud suudavad spetsiiflisi antikehaseid toota aastaid, siis selline lühiajaline ravi võib anda pikaaegse tulemuse

Ravistrateegiad Bestas et al. Curr Allergy Asthma Rep. 2015

• Tänan tähelepanu eest!