Europejska Akademia Pacjentw w obszarze Innowacyjnych Terapii Schematy

Europejska Akademia Pacjentów w obszarze Innowacyjnych Terapii Schematy badań klinicznych

Rodzaje schematów badania Europejska Akademia Pacjentów w obszarze Innowacyjnych Terapii § Istnieje kilka typów schematów badań: Ø Badanie nierandomizowane z grupą kontrolną Ø Badanie randomizowane z grupą kontrolną - Grupy równoległe - Grupy naprzemienne Ø Pojedynczo zaślepione lub podwójnie zaślepione Ø Wykazujące, że badana interwencja przewyższa inną lub nie jest od niej gorsza 2

Porównania Europejska Akademia Pacjentów w obszarze Innowacyjnych Terapii § W schemacie badania klinicznego można uwzględnić wiele różnych rodzajów porównań: Ø Badania porównawcze przewyższania dowodzą, że badany lek jest lepszy niż kontrola. Ø Badania porównawcze równoważności dowodzą, że wskaźnik punktu końcowego jest podobny (nie lepszy, nie gorszy) niż kontrola. Ø Badania porównawcze wykazujące, że badana interwencja nie jest gorsza od innej dowodzą, że badany lek jest nie gorszy niż kontrola. Ø Badania relacji między dawką a odpowiedzią uwidaczniają różne parametry dawki, w tym dawki początkową i maksymalną. 3

Randomizacja w badaniach klinicznych Europejska Akademia Pacjentów w obszarze Innowacyjnych Terapii § Randomizacja jest procesem losowego (przypadkowego) przydzielania uczestników badania do grup otrzymujących leczenie i kontrolnych. § Do celów randomizacji służą różne narzędzia (zamknięte koperty, sekwencje komputerowe, losowe numery). § Randomizacja składa się z: a) generowania losowej sekwencji b) Implementacji losowej sekwencji, najlepiej w taki sposób, aby uczestnicy nie byli tego świadomi. 4

Badania nierandomizowane z grupą kontrolną Europejska Akademia Pacjentów w obszarze Innowacyjnych Terapii § Badacz przydziela uczestników do grupy leczenia i kontrolnej. § Grupy kontrolne stosowane w badaniach nierandomizowanych: Ø Równoległe grupy kontrolne: uczestnicy są dopasowywani zgodnie z cechami demograficznymi. Ø Historyczne grupy kontrolne: wszyscy uczestnicy otrzymują lek badany; wyniki są porównywane albo z historią choroby pacjenta (w przypadku pacjenta chorego przewlekle), albo z grupą kontrolną z poprzedniego badania. 5

Badania randomizowane z grupą kontrolną Europejska Akademia Pacjentów w obszarze Innowacyjnych Terapii § Uczestnicy są losowo przydzielania do grupy leczenia i kontrolnej. § Randomizacja usuwa możliwość powstania błędu systematycznego. § Istnieją różne typy schematów badań randomizowanych: 1. Badania o schemacie czynnikowym 2. Badania wycofania 3. Badania z grupami równoległymi 4. Badania z grupami naprzemiennymi 6

Schemat badania z grupami równoległymi Europejska Akademia Pacjentów w obszarze Innowacyjnych Terapii 7

Ocena schematu badania z grupami równoległymi Zalety Można zastosować do niemal każdej choroby Europejska Akademia Pacjentów w obszarze Innowacyjnych Terapii Problemy Ujednolicenie grup (szczególnie w przypadku prowadzenia badań w wielu miejscach geograficznych) Jednocześnie można prowadzić badania w dowolnej liczbie grup Grupy mogą pozostawać w oddzielnych lokalizacjach 8

Schemat z grupami naprzemiennymi (2 x 2) Europejska Akademia Pacjentów w obszarze Innowacyjnych Terapii 9

Ocena schematu badania z grupami naprzemiennymi Zalety Niewielka zmienność, ponieważ te same osoby są grupą leczenia i grupą kontrolną Europejska Akademia Pacjentów w obszarze Innowacyjnych Terapii Problemy Można stosować jedynie w przypadku chorób przewlekłych, ponieważ leczenia są stosowane jedno po drugim Można uwzględnić wiele metod leczenia 10

Schemat z dopasowanymi parami Europejska Akademia Pacjentów w obszarze Innowacyjnych Terapii 11

Randomizacja za pomocą stratyfikacji Europejska Akademia Pacjentów w obszarze Innowacyjnych Terapii § Stratyfikacja zapewnia zrównoważony przydział w obrębie każdej kombinacji. § Badania można stratyfikować pod kątem kilku czynników, na przykład wieku i płci. § Typowe czynniki stratyfikacji to podział wg ośrodka, grup wiekowych, poprzedniego narażenia, płci i cech stylu życia. Palacze Niepalący Nr uczestnika Losowe ramię/grupa 001 A 003 B 002 B 005 A 004 B 006 B 12

Przeprowadzić randomizację metodą próby losowo-zespołowej Europejska Akademia Pacjentów w obszarze Innowacyjnych Terapii § Należy wyszukać odpowiednie obszary geograficzne (np. rejon, miasto, kraj itd. ). § Wybrać losowo pewną liczbę tych obszarów § W przypadku każdego z wybranych obszarów geograficznych wybrać proporcjonalną podpróbę z członków badanej populacji na tym obszarze. § Połączyć te podpróby, aby uzyskać grupę próby. 13