Europejska Akademia Pacjentw w obszarze innowacyjnych terapii Opcje
Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii Opcje gromadzenia danych i wyników zgłaszanych przez pacjentów (PRO)
Rodzaje zbierania danych Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Karta obserwacji klinicznej — papierowa (CRF) § Karta obserwacji klinicznej — elektroniczna (e. CRF) § Bezpośrednie zbieranie danych (DDC) tj. za pomocą urządzeń elektronicznych § Kwestionariusze i dzienniczki pacjentów — papierowe — wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO) § Kwestionariusze i dzienniczki pacjentów — elektroniczne (e. PRO) 2
Papierowe karty CRF Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Zaprojektowane na potrzeby ręcznego wprowadzania danych i umożliwiające i późniejsze rozpoznawanie za pomocą technologii OCR § Zbierane, przesyłane pocztą lub faksem 3
Papierowe karty CRF Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii Zalety Wady • Brak wymagań technicznych • Duże ilości papieru do — można z nich korzystać w przechowywania po badaniu każdej chwili bez komputera • Może być za mało miejsca • Łatwiejsze do dostosowania na poprawki w przypadku problemów • Brak automatycznych podczas badania ostrzeżeń dotyczących wprowadzanych danych • Wymagana dodatkowa czynność — wprowadzenie do bazy danych (wtedy mogą zostać popełnione błędy) 4
Elektroniczne karty CRF Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Musi być zgodny z wymaganiami określonymi w przepisach: Ø Europa: ICH GCP E-6, Część 5. 5. 3 Ø USA: FDA — 21 CFR część 11 oraz Wytyczne branżowe — Skomputeryzowane systemy stosowane w badaniach klinicznych § Obowiązkowa walidacja systemów § Wymagania dotyczące systemu: Ø musi zawierać funkcje umożliwiające wsteczną weryfikację zapisów, tzn. każda wprowadzana zmiana musi być rejestrowana elektronicznie Ø musi być chroniony przed nieuprawnionym dostępem Ø jego kopie zapasowe muszą być regularnie sporządzane, co oznacza kopiowanie na inny dysk, serwer lub komputer, do którego można uzyskać dostęp w ciągu cyklu życia produktu 5
Wymagania prawne dotyczące elektronicznego zbierania danych Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii Europejska Agencja Leków wydała dokument przedstawiający oczekiwania inspektorów ds. Dobrej Praktyki Klinicznej (GCP) w związku z elektronicznymi metodami zbierania danych. EMA/INS/GCP/454280/2010: § Dokument ustanawia kryteria, pozwalające inspektorom ds. GCP uznać elektroniczne podpisy i rejestry za zaufane, wiarygodne i ogólnie równoważne rejestrom papierowym i ręcznym podpisom złożonym na papierze. § Należy przeprowadzić walidację systemu pod kątem dokładności, niezawodności, jednolitej wydajności i możliwości rozpoznawania nieprawidłowych lub zmienionych danych. 6
Elektroniczne karty CRF — zalety i wady Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii Zalety Wady • Bezpośrednie wykrywanie błędów we wprowadzanych danych • Kontrole zakresu i edycji minimalizują błędy danych i naruszenia protokołu • Dane dostępne dla sponsora natychmiast po wprowadzeniu w ośrodku • Szybsze uzyskiwanie odpowiedzi na pytania • Wpisywanie danych przez personel ośrodka • Pewne opory związane z elektronicznym gromadzeniem danych • Problemy techniczne • Brak pewnych danych o okresie trwałości nośników do magazynowania i oprogramowania do pobierania danych 7
Przykłady bezpośrednio zbieranych danych Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Dane laboratoryjne Ø laboratorium centralne a lokalne § Dane elektrokardiograficzne (EKG) § Centralny odczyt obrazu Ø Wyniki obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI) jako przykład § Elektroniczne kwestionariusze i dzienniczki pacjentów 8
Wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO) Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO) to dane dotyczące pacjentów zebrane bezpośrednio od uczestników badania, na przykład w dzienniczkach lub kwestionariuszach. § Jeśli są stosowane systemy elektroniczne, takiej jak osobisty asystent cyfrowy (PDA), tablet lub SMS-y, określa się je jako elektroniczne metody PRO (e. PRO). § Metody e. PRO realizuje się zwykle za pomocą dzienniczków wypełnianych przez pacjentów w domu lub kwestionariuszy jakości życia wypełnianych podczas wizyt w ośrodku § Działania związane z metodami PRO stale ewoluują, a dokumenty zawierające wytyczne są opracowywane 9
Zalety metod e. PRO: Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Wyższa jakość danych: Ø Automatyczne kontrole edycji zapewniają, że dane PRO są w 100% poprawne — nie trzeba ich intensywnie czyścić. Ø Alarmy oraz elektroniczny dzienniczek z opcjami kontekstowymi pozwalają osiągnąć znacznie większą zgodność z protokołem. Ø Wyższa jakość danych może oznaczać, że w badaniu potrzebna jest mniejsza liczba pacjentów. § W razie problemów lub odchyleń możliwa jest natychmiastowa interwencja. § Lekarze mogą zająć się leczeniem pacjentów, a nie wprowadzaniem danych. 10
Wady metod e. PRO Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Zaawansowane technicznie, a przez to bardziej kosztowne niż papier. § Nie wszyscy pacjenci umieją korzystać z nowoczesnej technologii. § Tak jak w przypadku każdego elektronicznego narzędzia mogą wystąpić awarie i uszkodzenia. § Personel ośrodka potrzebuje więcej czasu na objaśnienie pacjentowi obsługi systemu. § Muszą być dostępne linie telefoniczne lub sieci bezprzewodowe. 11
Współpraca z pacjentami Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Metody PRO umożliwiają sponsorom uzyskiwanie informacji o rzeczywistym życiu pacjentów uczestniczących w badaniu. § Wskaźniki dotyczące jakości życia (Qo. L) i codziennych czynności (ADL) mogą niewiele znaczyć dla typowych pacjentów, ale dostarczają ważnych wniosków dotyczących badania. § Na etapie rejestracji leku, kiedy jest on oceniany przez agencje oceny technologii medycznych, dane z rzeczywistego życia często mają poważny wpływ na ostateczną decyzję. § Podczas określania danych zbieranych od uczestników badania klinicznego ważne jest zaangażowanie ekspertów spośród pacjentów, ponieważ w ten sposób pacjenci mogą brać udział w definiowaniu współczynników PRO jako równoprawny partner. 12
Przykład: Ogniskowe szkliwiejące kłębuszkowe zapalenie nerek (FSGS) — opracowanie pierwszych kwestionariuszy do zgłaszania wyników przeznaczonych dla pacjentów z FSGS (1) Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii Zastosowane metody: § ukierunkowany i szczegółowy przegląd literatury w celu zebrania informacji służących do opracowania przewodnika dotyczącego protokołu i wywiadów § wywiady służące wyłonieniu koncepcji przeprowadzane z pacjentami z pierwotnym idiopatycznym FSGS § analiza zapisów wywiadów w celu pokierowania opracowaniem wstępnej wersji ankiet PRO w przypadku FSGS § kontrola zrozumienia wstępnej ankiety PRO z udziałem pacjentów z FSGS, aby zapewnić poprawność jej treści Rekrutacja pacjentów odbywała się za pośrednictwem instytucji akademickich, Fundacji Neph. Cure i kierujących nefrologów. § w badaniu wzięło udział 30 pacjentów § Trwało od grudnia 2012 r. do sierpnia 2013 r.
Przykład: opracowanie pierwszych kwestionariuszy do zgłaszania wyników przeznaczonych dla pacjentów z FSGS (2) Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii Robocze ankiety PRO Na podstawie wyników wywiadów służących wyłonieniu koncepcji, przeglądu literatury i danych klinicznych opracowano Dzienniczek objawów FSGS i kwestionariusz dotyczący konsekwencji objawów. Końcowe ankiety PRO Dzienniczek objawów FSGS – Zawiera 5 punktów – Służy do oceny ciężkości i częstości objawów (opuchlizna, uczucie zmęczenia, duszność, ból głowy) – Ciężkość i częstość objawów są oceniane na skali – Każdy punkt dotyczy ostatnich 24 godzin Kwestionariusz dotyczący konsekwencji objawów FSGS – Zawiera 17 pytań – Pytania dotyczą relacji między objawami a działaniami i emocjami – Każde pytanie dotyczy ostatnich 7 dni
Przykład: opracowanie pierwszych kwestionariuszy do zgłaszania wyników przeznaczonych dla pacjentów z FSGS (3) Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii Wniosek: § Pacjenci z FSGS zgłaszali ważne objawy i konsekwencje swojej choroby § W czasie tego badania dzienniczek objawów FSGS i kwestionariusz dotyczący konsekwencji objawów FSGS były pierwszymi właściwymi dla tej choroby ankietami PRO i uwzględniały wszechstronną ocenę objawów FSGS i ich konsekwencji § Te wskaźniki mogą być wykorzystane jako punkty końcowe w badaniach klinicznych związanych z FSGS, a także w praktyce klinicznej
Dane wysokiej jakości — kryteria Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Mogą być oceniane i analizowane § Pozwalają wyciągać prawidłowe wnioski § Są pełne i dokładne § Nie wymagają przeszukiwania § Są jednolite w przypadku pacjentów i ośrodków § Wszystkie pola karty CRF są wypełnione § Czytelne, łatwe do zrozumienia § Sensowne logicznie § Poprawne jednostki miary § Większa jasność dotycząca subiektywnych doświadczeń 16
- Slides: 16