Europejska Akademia Pacjentw w obszarze innowacyjnych terapii Celowo
Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii Celowość użycia i podstawy statystyki w badaniach klinicznych
Celowość użycia i podstawy statystyki Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Podstawowe informacje dotyczące testowania hipotezy: Ø Hipoteza zerowa i alternatywna Ø Wielkość próby Ø Błąd systematyczny Ø Błędy I i II rodzaju Ø Istotność Ø Moc Ø Przedziały ufności § Rodzaje schematów badania 2
Co to jest testowanie hipotezy? Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Hipoteza statystyczna jest założeniem dotyczącym parametru populacji (mierzalnej cechy populacji). § Testowanie hipotezy jest to przeprowadzana przez badacza weryfikacja mająca na celu potwierdzenie lub odrzucenie hipotezy. § Testowanie hipotezy polega na ogół na badaniu losowej próby populacji. Jeśli dane uzyskane z próby nie są spójne z hipotezą statystyczną, zostaje ona odrzucona. § Próby powinny być reprezentatywne dla populacji, jednak testowanie hipotezy na próbach nigdy nie stanowi jej ostatecznej oceny, a jedynie prowadzi do stwierdzenia, że istnieje pewne prawdopodobieństwo jej prawdziwości lub fałszywości. 3
Hipoteza zerowa i alternatywna Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Hipoteza zerowa (H 0) — sformułowana w celu uchwycenia bieżącej sytuacji. W badaniu klinicznym hipoteza zerowa może zakładać, że nowy lek nie jest lepszy niż aktualne leczenie. § Hipoteza alternatywna (H 1) — sformułowana, aby uchwycić, co ma udowodnić przeprowadzenie badania. W badaniu klinicznym hipoteza alternatywna może zakładać, że nowy lek jest lepszy niż aktualne leczenie. 4
Błędy I i II rodzaju Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii Hipoteza zerowa jest prawdziwa Hipoteza zerowa jest fałszywa Odrzucenie hipotezy zerowej Błąd I rodzaju Wynik Fałszywie dodatnie prawidłowy Prawdziwie dodatnie Niepowodzenie odrzucenia hipotezy zerowej Wynik prawidłowy Błąd II rodzaju Prawdziwie Fałszywie ujemne 5
Wielkość próby Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Wielkość próby to łączna liczba uczestników wymaganych w danym badaniu. Opiera się na zasadach testowania hipotezy statystycznej: 1. Wielkość oczekiwanego efektu 2. Zmienność analizowanych danych 3. Żądane prawdopodobieństwo 6
Błąd próby Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Losowo wybrane próby w badaniu mogą nie być reprezentatywne dla rzeczywistej populacji. § Używanie większych prób w badaniu pozwala ograniczyć powagę błędu próby. 7
Błąd systematyczny Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Błąd systematyczny jest to zamierzona lub niezamierzona zmiana w projekcie i/lub przeprowadzeniu badania klinicznego oraz w analizie i ocenie danych, która może wpływać na ocenę wyników. § Przykład błędu systematycznego: podczas badania pacjentów lekarz przychylniej patrzy na pacjentów otrzymujących rzeczywisty lek niż na pacjentów otrzymujących placebo. 8
Poziom istotności Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Poziom istotności jest prawdopodobieństwem popełnienia błędu rodzaju I. § Czynnikami wpływającymi na poziom istotności są: Ø Moc testu Ø Wielkość próby 9
Moc Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Prawdopodobieństwo niepopełnienia błędu rodzaju II jest nazywane „mocą” testu hipotezy. § Czynniki mogące zwiększać moc: Ø Zwiększenie wielkości próby Ø Wyższy poziom istotności 10
Przedział ufności Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § „Poziom ufności” to pojęcie używane do wyrażenia stopnia niepewności skojarzonego ze statystyką próby. 11
Typowe testy hipotez Europejska Akademia Pacjentów w obszarze innowacyjnych terapii § Istnieje kilka rodzajów testów statystycznych, których można użyć do testowania hipotezy: Ø Test Z: służy do testowania hipotezy dotyczącej średniej populacji, jeśli wariancja populacji jest znana. Ø Test T: informuje, czy między dwoma zbiorami danych zachodzi istotna różnica. Ø Test chi-kwadrat: służy do określenia, czy dwie zmienne są powiązane. 12
- Slides: 12