Diseo de estudios en Epidemiologa Ahmed Mandil MBCh

Diseño de estudios en Epidemiología Ahmed Mandil, MBCh. B, Dr. PH Profesor de Epidemiología Instituto de Salud Pública Universidad de Alejandría

Encabezados Ø Ø Ø Investigación epidemiológica Clasificación de diseños Métodos cualitativos Métodos cuantitativos Elección de diseño

Investigación epidemiológica n n n Investigación en laboratorio: aplica conocimiento de ciencias básicas hacia el desarrollo de procedimientos y estrategias para prevenir, control y entender mecanismos de fenómenos relacionados a la salud Investigaciones epidémicas: estudio de brotes, en poblaciones locales, para identificar agente(s), modo(s) de transmisión y posible(s) medida(s) de control. Investigación basada en poblaciones (campo): estudio de distribución, determinantes, medidas de control de fenómenos relacionados a la salud en poblaciones seleccionadas, seguidas por aplicación de técnicas bioestadísticas para generalizar los resultados.

Métodos de colección de datos n n Primario: el investigador es el encargado de colectar los datos. Las fuentes incluyen: examenes médicos, entrevistas, observaciones, etc. Ventajas: menos error en las mediciones, mejor cumplimiento de objetivos del estudio. Desventaja: costos, puede no ser factible. Secundario: donde los datos son colectados por OTROS, para otros propósitos que los del estudio actual. Fuentes incluyen: registros individuales (médicos/empleo), registros de grupos (datos del censo/estadísticas vitales).

Diseño de estudio: definición Un diseño de estudio es un plan específico o protocolo para conducir el estudio, lo cual permite al investigador, traducir la hipótesis conceptual en una operacional.

Diseño de estudios: Tipos n Cualitativa n Cuantitativa – Experimental – Observacional » Básica » Híbrida » Incompleta

Diseños cualitativos

Comparación (I) Cualitativa n n n n n Entendimiento Entrevista/observación Descubrimiento de esquemas Textual (palabras) Generación de teorías Calidad de la información más importante que el tamaño de muestra Subjectiva Integración de conocimientos Modelos de análisis: fidelidad para texto o palabras en entrevistas Cuantitativa n n n n n Predicción Encuesta/cuestionarios Existentes esquemas Numérica Pruebas de teorías (experimental) Tamaño de muestra tema esencial de datos Objetiva Pública Modelo de análisis: paramétrico, no paramétrico

Comparación (II) Cualitativa n Métodos – Grupos de enfoque – Entrevistas – Encuestas – Auto-reportes – Observaciones – Análisis documentado – Muestreo: intencional n Aseguramiento de calidad: – Confiabilidad: Credibilidad, Confirmabilidad, Fiabilidad, Transferibilidad – Autenticidad: Equidad, Ontológica, Educativa, Táctica, Catalítica Cuantitativa n Métodos – Observacional – Experimental – Mixtos – Muestreo: Aleatorio (simple, estratificado, por conglomerados, etc) o intencional n Aseguramiento de calidad: – Confiabilidad: Interna y Externa – Validez: Constructo, Contenido, Encarado

Tipos de investigación cualitativa Postpositivista No pretende ofrecer respuestas universales sino que prefiere responder preguntas Interpretivista Múltiples Crítica Teoría fundamentada Etnografía descripción Teoría crítica e interpretación de un grupo o sistema social o cultural Experiencia personal Fenomenología: La ciencia o estudio de fenómenos, cosas que son percibidas Investigación narrativa interpretaciones del mismo fenómeno deberán permitirse ya que ninguna verdad es alcanzable Feminista Alternativa/ Basada en Arte Estudio de casos Rendimiento Historia de vida/Historia oral Retrato Biografía Agrupado

Técnicas de investigación cualitativa Observación de participantes (notas de campo) n Entrevistas/discusión de grupos de enfoque con informantes clave n Análisis de video / texto e imágenes (documentos, datos de medios) n Encuestas n Uso de pruebas n

Involucra herramientas de n Observación n Conversación n Participación n Interpretación

Técnicas cualitativas (I) n n Observación de participantes – Gana percepción en el entendimiento de patrones culturales para determinar qué es necesario en el desarrollo de herramientas (complementario a las entrevistas) Entrevistas/Grupos de enfoque con interesados – Explora cómo son usadas las herramientas y deberían ser usadas en un curso/programa nuevo – Explora percepción del significado de herramientas para estudiantes para el aprendizaje del programa

Técnicas cualitativas: (II) n n n Análisis de datos – Temas que surgen de los datos ofrecerán una percepción de los temas del “programa de aprendizaje” y ver qué es importante para estudiantes/maestros/administrativos Encuesta – Útil para verificar resultados a gran escala Usando pruebas – Útil para triangular resultados

Rigor en investigación cualitativa Fiabilidad n Credibilidad n Transferibilidad n Confirmabilidad n

Diseños cuantitativos

Diseños cuantitativos n Observacional: estudios que no involucran intervención o experimento. n Experimental: estudios que manipulan el factor de estudio (exposición) y aleatorización de los sujetos en grupos de tratamiento (expuestos)

Diseños observacionales

Métodos de observación Unidades seleccionadas: individuos, grupos n Población de estudio: transversal, longitudinal n Tiempo de colección de datos: prospectivo, retrospectivo, combinación n Tipos de colección de datos: primaria, secundaria n

Poblaciones de estudio n n Transversal: donde sólo UN grupo de observaciones es colectada por cada unidad en el estudio, en un cierto punto del tiempo, sin tomar en cuenta la longitud del tiempo del estudio como un todo. Longitudinal: donde DOS o MÁS grupos de observaciones son colectadas por cada unidad de estudio, por ejemplo, seguimiento se realiza para monitorear a cierta población (cohorte) en un periodo de tiempo específico. Tales poblaciones están EN RIESGO (sin la enfermedad), al inicio del estudio.

Diseños observacionales (Clasificación I) n n n Exploratorio: usado cuando el estado del conocimiento acerca del fenómeno es pobre: pequeña escala; de duración limitada. Descriptivo: usado para formular ciertas hipótesis: pequeña/gran escala. Ejemplos: estudios de casos, estudios transversales. Analítico: usado para probar hipótesis: pequeña/gran escala. Ejemplos: casos y controles, transversales, cohorte.

Diseños observacionales (Clasificación II) n n n Preliminar (reporte de casos, serie de casos) Básico (transversal, caso y control, cohorte [prospectivo, retrospectivo] ) Híbrido (dos o más de los arriba señalados, caso y control anidado en un cohorte, etc. ) Incompleto (ecológico, RMP, etc. ) Otros (repetidos, transversal de caso, migrantes, gemelos, etc. )

Serie de casos: serie de casos clínicos n n Serie de casos clínicos: usualmente un grupo de casos coherente y consecutivo de una enfermedad (o problema similar) del cual se deriva la práctica de uno o más profesionales de atención de la salud o de un lugar de atención a la salud definido, por ejemplo, un hospital o práctica familiar. Una serie de casos es, efectivamente, un registro de casos. Analiza casos juntos para aprender acerca de la enfermedad. Serie de casos clínicos son de valor en epidemiología para: – Estudiar síntomas y signos – Crear definiciones de casos – Educación clínica, revisar e investigar

Serie de casos: Basados en poblaciones n n n Cuando una serie de casos clínicos está completa para un área geográfica definida donde se conoce a toda la población, es efectivamente, una serie de casos basados en la población, consistiendo en un registro de casos en una población. Epidemiológicamente, la serie de casos más importante son registros de enfermedades serias o muertes ( usualmente enfermedades no transmisibles), y utilización de servicios de salud, por ejemplo, admisiones hospitalarias. Usualmente reunidos por razones legales o administrativas.

Serie de casos: Historia natural y espectro n n n Por profundizar en las circunstancias pasadas de estos pacientes, incluyendo examenes de registros médicos, y continuando la observación de ellos hasta la muerte (y autopsia cuando sea apropiado), los profesionales de la salud pueden construir un cuadro de la historia natural de una enfermedad. Serie de casos poblacionales es una extensión sistemática de esta serie, pero la cual incluye casos adicionales, por ejemplo, las defunciones sin haber visto a un clínico. Además amplía el entendimiento del espectro y de la historia natural de la enfermedad.

Serie de casos: población n n Completo uso epidemiológico de datos de series de casos necesita información sobre la población para permitir el cálculo de tasas Clave para entender la distribución de la enfermedad en poblaciones y para el estudio de sus variaciones en el tiempo, entre sitios y por características de la población. Serie de casos puede dar la clave para estudios cohorte, casos y controles o experimentos Diseño de serie de casos es conceptualmente simple Define una enfermedad o problema de salud a ser estudiado y sitúa un sistema para capturar datos sobre el status de salud y factores relacionados en casos consecutivos.

Serie de casos: Requerimientos para interpretación Para interpretar los datos de la serie de casos, los requisitos clave son: n El diagnóstico (definición de caso) o, para mortalidad, la causa de muerte. n La fecha cuando la enfermedad o muerte ocurrieron (tiempo) n El sitio donde la persona vivía. Trabajaba, etc (sitio) n Las características de las personas (persona) n La oportunidad de colectar datos adicionales de registros médicos (posibilidad para clasificación electrónica de datos) o de la persona directamente n El tamaño y caracteristicas de la población en riesgo

Serie de caos: datos adicionales n n n Datos de serie de casos pueden ser ligados a otros datos de salud en el pasado o en el futuro, por ejemplo, datos de mortalidad pueden ser ligados a admisiones hospitalarias, incluyendo al nacer o infantiles, registros de cáncer u otros registros y para obtener información o exposiciones y enfermedad. Casos pueden ser contactados para información adicional. Este tipo de acción puede cambiar el diseño de serie de casos a diseño cohorte.

Serie de casos: fortalezas Serie de casos poblacionales permiten dos formas únicas posibles de visión y análisis epidemiológico. n Señala a nivel nacional e incluso internacional la perspectiva poblacional de una enfermedad. n Los patrones de enfermedad pueden ser relacionados a aspectos de la sociedad o del ambiente que afectan a la población, pero que no hay medición sensible al nivel individual e. g. concentración de ozono a nivel del suelo y el grosor de la capa de ozono en la atmósfera de la tierra.

Estudios transversales (Estudios de salud comunitaria, encuestas) n n Características: detecta punto de prevalencia; condiciones relativas; permite la estratificación Méritos: factible; rápido; económico; permite estudiar varias exposiciones/enfermedades; útiles para estimar la carga en la población, planificación en salud y prioridades para los problemas de salud Limitantes: ambigüedad temporal (no puede determinar si la exposición precedió a la enfermedad); posible error en mediciones; no útil para condiciones raras; responsable de sesgo de sobreviviente Medida de efecto: Razón de momios

Estudios de caso - controles n n Características: dos poblaciones; se asume que los no casos son representativos de la población de casos. Méritos: menos costoso; menos tiempo requerido; útil para enfermedades raras (especialmente no transmisibles). Limitantes: no útil para exposiciones raras; responsable de sesgo de selección y de recuerdo; no útil para el cálculo de medidas de frecuencias. Medida de efecto: Razón de Momios.

Estudios cohorte n n Características: periodo de seguimiento (prospectivo; retrospectivo). Méritos: sin ambigüedad temporal; varios resultados pueden estudiarse al mismo tiempo; útil para calcular estimación de incidencia. Limitantes (del tipo prospectivo): costoso; consumidor de tiempo; ineficiente para enfermedades raras; puede no ser factible Medida de efecto: Razón de Riesgos (Riesgo Relativo).

Diseño co horte Población de estudio sin enfermedad Factor presente Factor ausente presente tiempo Estudio inicia aquí enfermedad sin enfermedad futuro

Estudios ecológicos (I) Son estudios donde los datos de la exposición se relacionan a un lugar (contaminación, dureza del agua)se correlacionan con datos de salud colectados de individuos pero resumidos por lugar (enfermedad coronaria). n Conceptualmente, el componente ecológico en estos estudios, es un tema de análisis de datos y no un diseño de estudio. n ¿Qué se pierde? : relación entre la exposición y el resultado al nivel individual (diseño incompleto) n

Estudios ecológicos (II) n n n Estudios transversales, caso-control, cohorte y experimentos (y no sólo serie de casos poblacionales) podrían también analizarse en relación a las variables “ecológicas” y con esas unidades de análisis. La mayoría de los análisis ecológicos se basan en serie de casos poblacionales. Análisis ecológicos están sujetos a la falacia ecológica.

Falacia ecológica: ejemplo n n n Imagine un estudio de la tasa de enfermedad coronaria (EC) en las ciudades capitales del mundo, relacionándolas con la tasa de promedio del ingreso. Dentro de las ciudades estudiadas, la enfermedad coronaria es más alta en las ciudades ricas que en las pobres. Pudiéramos predecir de tal hallazgo, que siendo rico, incrementa el riesgo de enfermedad coronaria. En el mundo industrializado, se encuentra lo contrario – dentro de ciudades como Londres, Washington y Estocolmo, las personas pobres, tienen tasas de EC más altas que los ricos. La falacia ecológica es interpretada como una debilidad importante de los análisis ecológicos. Análisis ecológicos, sin embargo, nos informan acerca defuerza que actúan en las poblaciones como un todo.

Diseños experimentales

Diseño de estudio experimental Un estudio en el cual una población es seleccionada para un estudio planeado de un régimen, cuyos efectos son medidos, comparando el resultado del régimen en el grupo experimental versus el grupo control. Tales diseños, se diferencian de los diseños observacionales por el hecho que hay manipulación del factor en estudio (exposición), y aleatorización (colocación aleatoria) de sujetos para grupos de tratamiento (exposición).

¿Por qué realizarlos? 1. 2. 3. Ofrecer fuerte evidencia del efecto (resultado) comparado con los diseños observacionales, con mayor precisión y seguridad. Produce resultados más válido, ya que la variabilidad es minimizada y el sesgo es controlado Determina si los tratamientos experimentales son seguros y efectivos bajo “ambientes controlados” (opuesto a “situación natural” en diseños observacionales, especialmente cuando el margen de los beneficios esperados es dudoso/pequeño (10 - 30%).

resultado Diseño expe rimental ALEATORIZACIÓN Intervención Población en estudio Control sin resultado basal tiempo Estudio inicia aquí (punto basal) futuro

Tipos de estudios Estudio Controlado Aleatorizado Ciego No controlado No aleatorizado

Ventajas de ECA (I) – El “stándar dorado” de diseños de investigación. Ofrecen la evidencia más convincente de la relación entre la exposición y efecto. Ejemplo: » “Estudios de terapia de reemplazo hormonal en mujeres menopáusicas no encontraron efecto protector cardiaco, contradiciendo los hallazgos previos de estudios observacionales”.

Ventajas ECA (II) n n Diseño de estudio con mejor evidencia Sin sesgo de inclusión (usando ciego) Control para posibles confusores Grupos comparables (usando aleatorización)

Desventajas ECA n n n Estudios grandes (pueden afectar el poder estadístico) Seguimiento a largo plazo (posibles pérdidas) Adherencia y cumplimiento Costosos ¿Perspectiva de salud pública? Posibles cuestiones éticas

Elección del diseño (I) Depende de: – Preguntas de investigación – Metas de las investigación – Creencias y valores del investigador – Herramientas del investigador – Tiempo y recursos financieros

Elección del diseño (II) También está relacionado a: n Status del conocimiento existente n Ocurrencia de la enfermedad n Duración del periodo de latencia n Disponibilidad y naturaleza de la información n Recursos disponibles

Comparando diseños de estudios n n n Tema Facilidad Tiempo Mantenimiento y continuidad Costos Etica Utilización de datos Contribución principal Sesgo del observador Sesgo de selección Resultado analítico

Sobreposición en las bases conceptuales de diseños de estudios cuantitativos n n n El estudio transversal puede ser repetido Si la misma muestra es estudiada en una segunda vez, por ejemplo, seguimiento, el estudio original transversal se convertiría en estudio cohorte. Si, durante un estudio cohorte, posiblemente en un subgrupo, el investigador impone una intervención, se convierte en experimento. Estudio cohorte también da lugar a estudio de caso control anidado, usando casos incidentes (estudio caso control anidado). Casos en serie de casos, particularmente uno basado en población, puede ser el inicio de un estudio de casos y controles o experimento. Algunos diseños no entran exactamente en las categorías de los diseños básicos.

Conclusión (I) n n n Diseños cualitativos son complementarios a los diseños cuantitativos; son importantes para estudiar determinantes sociales de los problemas de salud. Diseños cuantitativos tienen una meta común para entender la frecuencia y causas de fenómenos relacionados a la salud. Buscando causas se inicia al describir asociaciones entre exposiciones (causas) y resultados.

Conclusión (II) n n n Serie de casos es una grupo coherente de casos de una enfermedad ( o problema similar). Casos son comparados con el grupo de referencia, entonces tenemos un estudio de casos y controles. En una población estudiada en un lugar y tiempo específicos (transversal), el resultado primario es datos de prevalencia, se puede generar la asociación entre factores de riesgo y enfermedad. En estudios transversales, buscamos la exposición y el resultado simultáneamente. En estudio caso control, conocemos el resultado, buscando la exposición. En estudios cohorte, conocemos el resultado, seguido por Ia búsqueda del resultado de interés.

Conclusión (III) n n n Si la población en un estudio transversal es seguida para medir resultados de salud, el diseño de estudio es un cohorte. Si la población de estudio, es basal, dividido en dos grupos, y los investigadores imponen una intervención en salud en uno de los grupos, el diseño es de experimental. Estudios basados en datos agregados son comúnmente llamados estudios ecológicos. Principalmente, los estudios ecológicos son un modo de análisis, más que un diseño. Interpretación y aplicación de datos es más fácil cuando la relación entre la población observada y la población objetivo es entendida. ECA “representan el estándar dorado” de diseños de investigación. Ofrecen la evidencia más convincente de relación entre exposición y efecto.

Encabezados Ø Ø Ø Investigación epidemiológica Clasificación de diseños Métodos cualitativos Métodos cuantitativos Elección de diseño

Referencias 1. 2. 3. 4. 5. Porta M. A dictionary of epidemiology. 5 th edition. Oxford, New York: Oxford University Press, 2008. Rothman J, Greenland S. Modern epidemiology. Second edition. Lippincott - Raven Publishers, 1998. Bhopal R. Study design. University of Edinburgh. NLM. An introduction to Clinical trials. U. S. National Library of Medicine, 2004 Songer T. Study designs in epidemiological research. In: South Asian Cardiovascular Research Methodology Workshop. Aga-Khan and Pittsburgh universities.

Gracias por su amable atención