DASAR TERAPI GEN Oleh DR HASNAR HASJIM DEFINISI

DASAR TERAPI GEN Oleh DR. HASNAR HASJIM

DEFINISI n Terapi gen adalah suatu tehnik untuk memperbaiki gen yang cacat/ rusak sehingga dapat menimbulkan penyakit n Clinical trial terapi gen sudah dimulai sejak tahun 1990

n Gen itu terdapat dalam kromosom merupakan dasar fungsional dan fisik dari keturunan n Perintahnya berupa sandi untuk membuat protein pada struktur seluler. n Bila terjadi perubahan dari gen, maka protein yang terbentuk tidak lagi dapat melakukan fungsi yang normal, sehingga akan menimbulkan kelainan genetik

Selama ini obat dibuat dari tumbuh 2 an, hewan dari bahan kimia n Para ilmuwan sekarang sudah dapat menentukan gen yang dapat menimbulkan penyakit/kelainan. Dan sedang dipelajari pula bagaimana cara memperbaiki atau mengganti gen tersebut, dengan menggunakan bakteri, virus yang sudah dimodifikasi secara genetik , dan dipakai sebagai obat bahkan dapat menggantikan organ tubuh n

Usaha para peneliti untuk memperbaiki gen yang cacat n 1. Memasukkan gen yang normal kedalam lokasi non spesifik diantara genom untuk pengganti gen yang tidak berfungsi n 2. Gen yang cacat diganti dengan gen yang normal melalui rekombinasi homolugus n 3. Gen yang cacat diperbaiki dengan mutasi balik yang selektif sehingga gen kembali ke fungsi yang normal

Terapi gen adalah tehnik untuk mengoreksi gen yang cacat yang bertanggung jawab terhadap suatu penyakit Misalnya untuk mencegah kematian dengan penyakit kanker

Pengobatan dengan gen terapi meliputi n 1. Imunoterapi n 2. Viro onkolitik n 3. Transfer gen

n 1. IMUNOTERAPI Menggunakan sel yang telah dimodifikasi secara genetik dari partikel virus untuk menstimulir sistem imun tubuh sehingga mampu mengalahkan keganasan sel kanker

n 2. VIRO ONKOLITIK Menggunakan partikel sel virus yang bereplikasi didalam sel kanker dan menyebabkan sel kanker menjadi mati.

n 3. TRANSFER GEN Tehnik ini relatif baru, dengan cara memperkenalkan gen 2 baru yang dimasukan kedalam sel kanker atau mengelilingi jaringan kanker sehingga dapat menghentikan pertumbuhan dan menghancurkan sel kanker

n KERJA TERAPI GEN Dalam terapi gen ini kita memerlukan satu molekul yang berfungsi sebagai karier disebut sebagai vektor. Vektor inilah yang membawa gen /DNA yang normal ke sel target pasien , dan yang biasa dipakai sebagai vektor adalah virus yang telah diubah secara genetik.

BEBERAPA JENIS VIRUS YANG DIGUNAKAN UNTUK TERAPI GEN 1. Retro virus Golongan virus yang dapat membuat rantai ganda DNA dari genomnya dan disatukan dengan kromosom sel inangnya mis: HIV (human defisiensi virus) n 2. Adeno virus Golongan virus dengan rantai DNA gandanya dapat menyebabkan infeksi pada saluran pernapasan, saluran pencenaan dan menimbulkan kematian mis: virus influenza n

n 3. Adeno-assosiated virus. Virusnya kecil mempunyai single strandid DNA dan dapat memasukan material genetik di tempat spesifik pada kromosom 19. n 4. Herpes simpleks Golongan virus dengan rantai ganda DNA yang menginfeksi sebagian dari sel seperti sel neuron

Kendala terapi gen n n 1. Terapi gen akan efektif bila gangguan terjadi pada gen tunggal 2. Virus yang berfungsi sebagai vektor , dalam tubuh manusia bisa berubah sifatnya sehingga menimbulkan penyakit 3. Masih banyak terapi gen yang keberhasilannya pendek sehingga perlu diulang 4. Sistem imun tubuh akan mengurangi efek terapi gen. Begitu pula terapi gen yang berulang akan menyebabkan sistem imun tubuh akan meningkat daya tolaknya

n. T ERIMA KASIH