Convegno Regionale SIE Lazio I protocolli dei gruppi

Convegno Regionale SIE Lazio I protocolli dei gruppi cooperatori nazionali ed internazionali Marco Vignetti Università di Roma “Sapienza”, Ematologia Fondazione GIMEMA, Centro Dati SIE Laziale – luglio 2008

GRUPPO GIMEMA Ricerca clinica La ricerca “no profit” è un tipo di ricerca medica con origini ed evoluzione diverse rispetto alla ricerca “industriale” ? SI Gruppo Cooperatore Industria Ottimizzazione di una strategia terapeutica Sviluppo di un farmaco GIMEMA Data Center Roma, Italy

Gimema – indici di valutazione PAZIENTI REGISTRATI VALUTAZIONE DIFFERENZE PAZIENTI REGISTRATI PER PATOLOGIA FREQUENZE DI ARRUOLAMENTO PAZIENTI ATTIVI PER ANNO CENTRI APERTI PER PATOLOGIA NUOVI STUDI SIE Laziale – luglio 2008 PERCENTUALE PAZIENTI ARRUOLATI NUOVI STUDI PER PATOLOGIA PATOLOGIE TRATTATE CENTRI APERTI STUDI ATTIVI TEMPISTICHE GESTIONE

Gimema – indici di valutazione PAZIENTI REGISTRATI CASI ATTIVI CENTRI APERTI STUDI ATTIVI PATOLOGIE TRATTATE SIE Laziale – luglio 2008

Numero pazienti Gimema – pazienti registrati SIE Laziale – luglio 2008

Numero pazienti Gimema – casi “aperti” Anni SIE Laziale – luglio 2008

Numero centri Gimema - Centri aperti SIE Laziale – luglio 2008

Numero studi Gimema - Studi attivi per anno: totale SIE Laziale – luglio 2008

Numero patologie Gimema - Patologie trattate (2000 -2007) SIE Laziale – luglio 2008

Company join-trials: a model GIMEMA Data Center Roma, Italy CONTRACT • • • GIMEMA Sponsor, data ownership Data management Safety (responsability) Monitoring Final report Publication of results SITES • Ethical Com. • Competent Aut. • Princ. Invest. , co-Inv CRO: • Site issues • Monitoring • • • COMPANY Drug Inv Brochure Safety (logistics) Economic Grant Results availability

Contratti e convenzioni Il Centro Dati GIMEMA gestisce oggi tutte le pratiche riguardanti contratti e/o convenzioni con: – Industrie Farmaceutiche – Gruppi Cooperatori – Centri Clinici SIE Laziale – luglio 2008

Tempi medi di finalizzazzione • Industrie Farmaceutiche: 6 – 12 mesi • Gruppi cooperatori: 2 - 6 mesi • Centri Clinici: 3 - 4 mesi SIE Laziale – luglio 2008

Osservazioni • Su 11 contratti con Industrie Farmaceutiche: – 4 sono in lingua inglese – 4 sono stati firmati con la casa-madre in USA, Svizzera, e Francia • Su 3 contratti totali con Gruppi Cooperatori: – 2 sono in inglese – gruppi dal Belgio, Germania e Bologna • Su 9 studi, 21 convenzioni con i Centri clinici (aziende sanitarie) SIE Laziale – luglio 2008

Visione del nuovo DL da una organizzazione no-profit SIE Laziale – luglio 2008

Alcune aspettative erano … • Avere una guida a supporto del processo di preparazione della documentazione da sottoporre alle autorità • Raggiungere omogeneità nelle attività di istruttoria dei Comitati Etici • Ridurre le richieste di documentazione aggiuntiva “varia” da parte dei singoli Comitati Etici • Avere una maggiore compliance con le tempistiche previste dal D. L. n. 211 per la valutazione delle domande SIE Laziale – luglio 2008

Le finalità del decreto sono: pro e contro • Identifica moduli e documentazione richiesti per la preparazione della CTA (clinical trial application) • Dettaglia le procedure per richiedere il parere del CE e l’autorizzazione iniziali, per apportare un emendamento sostanziale, per notificare la conclusione a termine o conclusione anticipata/interruzione di una SC • Definisce gli Investigational Medicinal Products e Non investigational Medicinal Products no-profit: vale sempre il D. M. 17/12/2004…? SIE Laziale – luglio 2008

Aspetti più rilevanti! SIE Laziale – luglio 2008

Investigational medicinal product “una forma farmaceutica di un principio attivo o di un placebo saggiato come medicinale sperimentale o come controllo in una sperimentazione clinica compresi i prodotti che hanno già ottenuto un’autorizzazione di commercializzazione ma che sono utilizzati o preparati (secondo formula magistrale o confezione) in forme diverse da quella autorizzata, o quando sono utilizzati per indicazioni non autorizzate o per ottenere ulteriori informazioni sulla forma autorizzata”. SIE Laziale – luglio 2008

Le organizzazioni no-profit riescono a condurre delle sperimentazioni grazie al DL del 17/12/2004 che dice quanto segue: Art. 2 1. Le spese per i medicinali autorizzati all’immissione in commercio (AIC) che vengono utilizzati nell’ambito di tale autorizzazione e che sono previsti a carico del Servizio sanitario nazionale, restano a carico dello stesso se utilizzati da pazienti partecipanti alle sperimentazioni cliniche di cui all’art. 1. 2. Le eventuali spese aggiuntive, comprese quelle per il farmaco sperimentale, necessarie per le sperimentazioni cliniche di cui all’art. 1, qualora non coperte da fondi di ricerca ad hoc, possono gravare sul fondo di cui al comma 3, nei limiti delle risorse finanziarie della struttura sanitaria competente, e nel rispetto della programmazione economica della medesima struttura. SIE Laziale – luglio 2008

Emendamenti • Molto strutturati e chiari • Differenze tra sostanziali e non sostanziali conseguente sottoposizione ai CE o notifica • Differenze tra emendamenti da sottoporre al CE coordinatore e/o ai CE locali • Documentazione sempre onerosa SIE Laziale – luglio 2008

Comunicazioni telematiche con i CE • Apertura del singolo centro: via telematica tramite Os. SC • Conclusione nel singolo centro: via telematica tramite Os. SC • L’utilizzo dell’informatica rende le attività collegate alla sperimentazione più veloci, efficace e meno impegnative!! • Conclusione in toto: cartacea SIE Laziale – luglio 2008

Conclusioni • Migliore la metodologia di progettazione • Aumenta la sorveglianza sulla conduzione • Ritarda in modo significativo il passaggio dall’idea all’applicazione dell’idea • Non riesce ad abbracciare tutti gli aspetti della sperimentazione accademica SIE Laziale – luglio 2008

Problematica reale Il rispetto delle normative richiede indubbiamente maggiori risorse sia in termini logistici che economici: – Riduce / ha ridotto il numero degli studi clinici ? – Se si, questo rappresenta o meno un ostacolo al progresso della ricerca medica ? – Aumenta o no la probabilità di generare risultati che aiutino i pazienti ? SIE Laziale – luglio 2008