Badania IV fazy real life data w chorobach
Badania IV fazy („real life data” ) w chorobach obturacyjnych płuc Prof. Karina Jahnz-Różyk Wojskowy Instytut Medyczny Polskie Towarzystwo Farmakoekonomiczne EBHC 2013 WARSZAWA
Zarejestrowane badania kliniczne w bazie pubmed
Badania kliniczne w Polsce Fazy Faza I badania kliniczne tej fazy stanowią początkową ocenę produktu u ludzi. Ich celem jest ustalenie bezpieczeństwa, bezpiecznego zakresu dawek i właściwości farmakokinetycznych produktu (20 -80 zdrowych ochotników) Faza II oceny bezpieczeństwa i skuteczności leczenia oraz ustalenie najwłaściwszej dawki terapeutycznej (>100 chorych) Faza III ocena skuteczność leku doświadczalnego i parametry bezpieczeństwa jego stosowania w dużo większej populacji pacjentów (tysiące) Faza IV postmarketingowe
Koszt wprowadzenia nowego leku trwa 13 lat koszt = 1059 mln EURO Faza przedkliniczna • Faza I • 286 87 • Faza II 137 • Faza III 344 • Faza IV 152 • Rejestracja • Inne (? ) 50 3 (narzędzie eliminacji leków niebezpiecznych)
„Real life data” - definicje Wszystkie dane, które można uzyskać po badaniach III fazy Parametry zdrowia w codziennej praktyce lekarskiej Perspektywa płatnika : wszystkie dane, które pochodzą z badań nieinterwencyjnych
Badania III i IV Fazy – różnice Efficacy Effectiveness (dane z badania klinicznego) (dane pochodzące z codziennej praktyki lekarskiej) ► Ocena terapii w warunkach idealnych, zwykle porównywana do placebo ► ► Regulowane administracyjnie (EMA, FDA) Ocena terapii w warunkach realnych, nie porównywana do placebo ► Brak regulacji administracyjnych ► Grupa pacjentów jest homogenna (wybrana selektywnie) ► Pacjenci są heterogenni ► Inne punkty końcowe ► Punkty końcowe – np. FEV 1 ► Walidacja wewnętrzna – niska ► Walidacja wewnętrzna – wysoka ► ► Walidacja zewnętrzna – niska do średniej Walidacja zewnętrzna – średnia do wysokiej
ASTMA Wcześniej podawać LABA/IGKS (lepsze niż podwojenie dawki IGKS) Odstawienie LABA= ⇑ objawów o 50% Wczesne włączenie LABA/IGKS =⇓ 7080% z zasobów systemu opieki zdrowotnej (ambulatorium, nagłe wizyty, hospitalizacje) POCh. P Leczenie LABA/IGKS u chorych na umiarkowaną i ciężką postać POCh. P (zaostrzenia+ objawy)= ⇓o 1040% z zasobów opieki zdrowotnej (ambulatorium, nagłe wizyty, hospitalizacje) Latif. i wsp. : Currant position of i. GKS/LABA combination therapy in asthma nad COPD in primary and secondary care in Germany Delphi Consensus Research , ISPOR, Berlin, 2012
SOSPES Trial (205. 450) Clinical. Trials. gov Identifier: NCT 01006135 Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice in Central & Eastern European Region ►
SOSPES – Cele ► Pomiary jakości życia w codziennej praktyce lekarskiej są rzadko wykonywane w krajach Europy Centralnej i Wschodniej ► Celem badania SOSPES była ocena jakości życia pacjentów, leczonych Lekiem Spiriva, podawanym przez Handi. Haler. W ocenie stosowano kwestionariusz SGRQ. Obserwacja była prowadzona przez 6 miesięcy SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice in Central & Eastern European Region For Medical to Medical use only | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES – charakterystyka chorych w Polsce ► Tylko 12. 5% pacjentów nigdy nie paliło tytoniu ! SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice in Central & Eastern European Region For Medical to Medical use only | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES – Charakterystyka chorych w Polsce (ciężkość choroby) ► 50% pacjentów z POCHP było w stadium III i IV wg GOLD SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice in Central & Eastern European Region For Medical to Medical use only | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES – charakterystyka pacjentów (choroby współistniejące) ► Więcej niż 70 % chorych na POCh. P ma choroby współistniejące SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice in Central & Eastern European Region For Medical to Medical use only | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES – Charakterystyka pacjentów w Polsce ► 74. 2 % pacjentów jest w Polsce leczonych (leczenie na żądanie lub przewlekłe) – wizyta 1 % SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice in Central & Eastern European Region For Medical to Medical use only | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
Kwestionariusz SGRQ = 100 punktów (max) ► Domena - objawy ► Domena – aktywność ► Domena - wpływ na codzienne życie
SQRQ w Polsce – kolejne wizyty 56, 01 +/- 20, 42 44, 19 +/- 19, 24 37, 92 +/- 19, 39 * p 0. 0001 SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice in Central & Eastern European Region For Medical to Medical use only | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
SOSPES – Polska: Liczba pacjentów z działaniami niepożądanymi <1% ► Suchość w gardle (0. 77%) ► Kołatania serca (0. 05%) ► Dyskomfort w klatce piersiowej (0. 05%) ► Chrypa (0. 05%) ► Kaszel (0. 05%) ► Zatrzymanie moczu (0. 1%) ► Szpiczak mnogi (0. 05%)
SOSPES – POLSKA: Stosowanie zaleceń lekarskich ►Tak – 1271 (74. 9%) ►Nie – 425 (25. 1%)
SOSPES – Wnioski z badań polskich ► Pacjenci w Polsce badani w IV fazie badania klinicznego • Mają długoletnią historię nikotynizmu • Są leczeni w zaawansowanych stadiach choroby • Mają liczne choroby współistniejące • Są nie dodiagnozowani i nie doleczeni • Jakość życia pacjentów z POCh. P wydaje się być gorsza niż wynikało to z wcześniejszych badań klinicznych SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice in Central & Eastern European Region For Medical to Medical use only | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
NICE 2010
Stan zdrowia a FEV 1 a podział wg GOLD ► Wskaźniki czynności oddychania nie całkowicie obrazują stan wydolności chorego 1 FEV 1, forced expiratory volume in 1 second; SGRQ, St George’s Respiratory Questionnaire. 1. Jones PW et al. Am Rev Respir Dis 1992; 145: 1321– 1327.
Korelacja miedzy CAT a SGRQ-C (USA, n=227) SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice in Central & Eastern European Region For Medical to Medical use only | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
Różne kwestionariusze = różne wartości Qo. L SOSPES: Spiriva Observational Study measuring SGRQ in Routine Medical Practice in Central & Eastern European Region For Medical to Medical use only | Data on file, Boehringer Ingelheim, 2012;
POCHP WYBÓR LECZENIA ► Objawy ► Preferencje Chorych ► Wybór leków zmniejszających zaostrzenia ► Działania uboczne ► Koszty
POCHP PRO -PATIENTS REPORTED OUTCOMES ► Objawy ► istotne dla rozpoznania i leczenia choroby ► komplementarne do badań klinicznych w ocenie nowych terapii ► powinien być uwzględniany w tworzeniu standardów medycznych ► zgodnie z definicją dane uzyskane od pacjentów powinny być precyzyjne, powtarzalne i zwalidowane ► kształtują EBM
Czynniki warunkujące nieprzestrzeganie zaleceń ► Życie samotne ► Niski status socjoekonomiczny ► Liczba i koszt leków (refundacja) ► Liczba osób opiekujących się chorym ► Zaburzenia psychiczne (depresja) ► Leczenie choroby bezobjawowej / skąpoobjawowej ► Działania uboczne leków Touchette D. J Manag Care Pharm, 2008
Jak pacjenci z POCh. P przyjmują leki? ► W zależności od samopoczucia 35% ► Nic się nie stanie, jak nie przyjmę leków 32% ► Regularna terapia nic nie zmienia 25, 6% ► Regularnie te, które działają szybko 65, 8% ► Regularne leczenie to więcej działań ubocznych 30, 6% ► Regularnie = mniej efektywne w czasie 24, 8% Partridge i wsp. , Prim Care Med. , 2011
Dlaczego nie przyjmują leków? ► Czuł się dobrze i zdecydował o nie przyjęciu leku ► Czuł się dobrze i zapomniał ► Był zajęty i zapomniał Restrepo, 2008
Czynniki warunkujące nieprzestrzeganie zaleceń – Inhalator Restrepo, 2008 ► łatwość użycia 80% ► łatwość przechowywania 80% ► licznik dawek 60% ► pewność przyjęcia leku 80%
ASTMA - MPR/WCL POCHP - MPR/WCL LABA 18% /109, 3 LABA 27. 9%/143, 9 IGKS 10. 8%/104, 7 IGKS 15. 4%/114, 1 COMBO 10, 2/ 94, 8 COMBO 19. 1%/121, 1 TIOTROPIUM P. Kardas, T. Czeleko, A. Śliwczyński, ISPOR POLAND 2012 : n= 1. 167. 574 Wskaźnik pokrycia terapeutycznego (MPR –Medication Possession Ratio %) Wskaźnik ciągłości leczenia (WCL liczba dni posiadania leku ) 1. 9%/79, 1
Leczenie biologiczne w ciężkiej astmie alergicznej
Leczenie biologiczne w ciężkiej astmie alergicznej
Leczenie biologiczne w ciężkiej astmie alergicznej ZUŻYCIE LEKU
Leczenie biologiczne w ciężkiej astmie alergicznej ZUŻYCIE LEKU
Dlaczego potrzebne są „Real World Data”? ► Pozwalają na długoterminowa ocenę skuteczności leczenia ► Dają możliwość porównania wielu interwencji medycznych i strategii terapeutycznych (nie tylko w odniesieniu do placebo) ► Pozwalają na ocenę ryzyka w stosunku do uzyskanych korzyści ► Pozwalają na ocenę wyników klinicznych w większej populacji w oparciu o preferencje chorych ► Ocena kosztów i efektywności kosztów ► Wpływ na decyzje cenowe i refundacyjne
DZIĘKUJĘ ZA UWAGĘ.
- Slides: 36