Analisi costoefficacia e costoutilit Analisi costoefficacia ACE p

Analisi costo-efficacia e costo-utilità

Analisi costo-efficacia (ACE) p È una valutazione economica completa p Obiettivo: identificare, misurare e comparare i costi e i risultati di programmi sanitari p Valutazione dell’efficacia (i risultati) sulla base di unità di misura fisiche p Il razionale: massimizzare i benefici dato un vincolo di budget p Misurazione dell’efficacia: n n Outcome finali: anni di vita guadagnati, vite salvate Outcome intermedi: giorni di malattia evitati, riduzione della pressione arteriosa, eventi cardiovascolari maggiori evitati, giorni liberi da attacchi. . ecc.

ACE: i fasi principali 1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. Identificare l’oggetto dell’analisi e la prospettiva Identificare i programmi (le alternative) Identificare, misurare e valorizzare e confrontare i costi Identificare, misurare e confrontare le conseguenze Condurre l’analisi incrementale Effettuare l’analisi di sensibilità e l’attualizzazione Presentare e commentare i risultati

ACE: identificazione dei programmi p p La scelta del comparatore è fondamentale In teoria, è possibile comparare qualsiasi programma sanitario i cui benefici sono misurati nella stessa unità In pratica, ACE viene condotta per confrontare i programmi alternativi destinati alla stessa popolazione Il comparatore: n n n corrente pratica clinica opzione migliore disponibile ai pazienti (next best) possibilmente meno costosa

ACE: valutazione dell’efficacia Efficacia o beneficio = la capacità di conseguire i miglioramenti della salute p Valutazione dell’efficacia: p n n n Identificazione e misurazione dell’efficacia La relazione tra outcome intermedi e finali Le fonti dei dati di efficacia e modalità di raccolta

ACE: valutazione dell’efficacia p Le fonti dei dati di efficacia e modalità di raccolta n Studi sperimentali p n Studi osservazionali p p n p Trial clinici randomizzati Studio caso-controllo Studi di follow-up Il parere degli esperti Due principi generali: 1) 2) Qualità dei dati di efficacia (bias, precisione e rilevanza) Utilizzare al meglio i dati disponibili

Livelli di evidenza p Livello 1: Evidenza ottenuta da un test clinico randomizzato (RCT) p Livello 2: Evidenza ottenuta da un studio di coorte p Livello 3: Evidenza ottenuta da uno studio caso-controllo p Livello 4: Evidenza ottenuta da uno studio case-series p Livello 5: Evidenza ottenuta da un panel di esperti (*) National Guideline Clearinghouse, US.

ACE: valutazione dei costi p Quali costi includere in ACE dipende dalla prospettiva dello studio p Completezza: includere il consumo di tutte le risorse indotto dal programma, e non soltanto le risorse necessarie per realizzarlo n Per esempio: i costi di un trattamento farmacologico: p p p Costo della terapia Somministrazione Monitoraggio clinico Trattamento degli eventi aversi Valorizzazione delle risorse consumate n n Prezzi/tariffe Costo effettivo

I costi = consumo di risorse p Costi diretti sanitari § § § p Costi diretti non sanitari § § p Esami di laboratorio Visite specialistiche Terapie farmacologiche Degenza ospedaliera Prestazioni riabilitative Prestazioni di diagnostica strumentale Trasporti Diete particolari Servizi sociali Assistenza informale Costi di produttività persa

ACE: valutazione dell’efficacia e dei costi 1. Piggy-back study (lo studio clinico, disegnato per valutare l’efficacia dell’intervento, viene integrato con la raccolta dei dati economici) 2. Trial economici pragmatici p p p n n 3. Pazienti simili alla popolazione generale di pazienti Terapia/intervento messa a confronto con alternativa prevalente Centri rappresentativi delle strutture realmente operanti Pazienti e medici non sono ciechi rispetto al trattamento Minima interferenza possibile sulla gestione dei pazienti Misurazione di un’ampia gamma di end-point (efficacia, tolleranza, qualità della vita, consumo risorse) Vantaggio principale: generalizzabilità (validità esterna) Svantaggio principale: costi, tempi, eventuali problemi etici Modelli decisionali

ACE: il confronto tra i programmi: analisi incrementale CONFRONTO TRA COSTI CA => CB CA <= CB CA > C B CONFRONTO TRA EFFICACIA SCELTA EA < E B DOMINANZA: SI MANTIENE IL PROGRAMMA B (IL PROGRAMMA GOLD STANDARD) EA > E B COST-SAVING: SI ADOTTA IL PROGRAMMA INNOVATIVO A EA > E B SI CALCOLA IL RAPPORTO INCREMENTALE COSTO-EFFICACIA (RICE) RICE = CA - C B EA - E B

Interpretazione dei risultati p Possibili approcci per interpretare RICE (logica del costoopportunità): n Valore “soglia” (es. 50. 000 USD per anno di vita guadagnato) p p Tale valore può essere desunto per via deduttiva dalle decisioni di investimento prese in passato dal decisore pubblico n Impatto sul budget (league tables) n Approccio intuitivo (lasciare ai decisori il giudizio in base al buon senso) Non esistono le regole universali e semplici

Analisi di sensibilità p p È un test che mette alla prova la stabilità delle conclusioni dell’analisi (valuta la robustezza delle conclusioni) Le fonti delle “incertezze”: efficacia (studi clinici, valutazione degli esperti); costi (tipo di dati raccolti, metodologia dell’analisi); le assunzioni adottate p Ad una via, a più vie, valore soglia, scenario p Le fasi: n Identificare le variabili “incerte” n Specificare l’intervallo plausibile n Ricalcolare i risultati dello studio negli intervalli idetificati

Discounting - l’attualizzazione di costi ed efficacia Costi e conseguenze non si manifestano nello stesso istante p Preferiamo anticipare i benefici e posticipare i costi p È necessario riportargli allo stesso momento temporale p attualizzazione T 0 Val. attuale F = Fn / (1+r)n T 1 r= tasso di sconto n= anno di riferimento

VE e le scelte aziendali : un esempio concreto Valutazione Economica delle Infezioni Nosocomiali associate all’utilizzo di Catetere Venoso Centrale. Il caso dell’Ospedale Sacco di Milano

ANALISI COSTO UTILITA’

Analisi costo-utilità p Una tecnica di valutazione economica che si focalizza in modo particolare sulla qualità dei risultati conseguiti p I benefici conseguiti sono espressi in termini di aspettativa di vita modificata (ponderata) in funzione della qualità della vita p L’indicatore di efficacia: QALY (Quality-Adjusted-Life-Years) p QALY come misura di outcome di salute che cattura nel contempo i vantaggi della riduzione della morbilità (guadagno in qualità) sia della riduzione della mortalità (guadagno in quantità) p L’outcome generico è ottenuto modificando il periodo di tempo in cui si manifesta l’effetto di un farmaco per il valore di utilità-misurato su una scala da 0 (morte) a 1 (perfetta salute) - associato allo specifico stato di salute che consegue tale effetto

Calcolare QALY…un’esempio p p Alternative: due trattamenti farmacologici Aspettativa di vita: 4 anni Farmaco A : 4 anni in stato di salute con l’utilità 0. 7 Farmaco B : 2 anni in stato di salute con l’utilità 0. 5 2 anni in perfetta salute Anni di vita ponderati per la qualità : A: 2, 8 QALYs B: 3, 0 QALYs QALY guadagnati con Farmaco B: 0, 2 QALY per paziente

Misurare l’utilità (qualità della vita) p Approcci utilizzati: n n n Giudizi personali dei ricercatori/esperti Dati in letteratura Misurazione diretta delle preferenze: p p p n La scala di valutazione (rating scale) Le alternativi temporali (time trade off) Il metodo delle scommesse (standard gamble) Misurazione indiretta delle preferenze, attraverso sistemi multiattributo di classificazione degli stati di salute con punteggi preattribuiti: p p Quality of Well being (QWB) Health Utility Index (HUI) Euro. Qol (EQ-5 d) Short Form 36 Health Survey Questionnaire

Rating Scale p p ESEMPIO: la scala “termometrata” (scala di valori + VAS) Al soggetto vengono descritti tutti gli stati di salute possibili Collocare nella scala lo stato di salute migliore (“ 1, 0”) e stato di salute peggiore (“ 0, 0”) – può non corrispondere con la morte Collocare nella scala gli altri stati di salute, in modo che la distanza fra i diversi posizionamenti sulla scala sia proporzionale alle differenze di preferenza 1, 0 0, 9 0, 8 0, 7 0, 6 0, 5 0, 4 0, 3 0, 2 0, 1 0, 0

Time Trade Off p p p Il soggetto intervistato deve esprimere una preferenza tra 2 alternative offerte Alternativa 1: restare in uno stato di salute A per un tempo pari ad T anni, seguito da decesso Alternativa 2: trovarsi in uno stato di perfetta salute per un tempo X (X<T), seguito da decesso Il tempo X viene fatto variare sino a che l’individuo si dichiari indifferente rispetto alle due alternative T anni nello stato A corrispondono a X anni di perfetta salute (peso: X/T) ALTERNATIVA 2 1, 0 PERFETTA SALUTE X/T 0, 0 MORTE ALTERNATIVA 1 X T TEMPO

Standard Gamble p p p Il soggetto intervistato deve esprimere una preferenza tra 2 alternative offerte Alternativa 1: restare in uno stato di salute A per un tempo pari ad T anni Alternativa 2: essere sottoposto ad una ipotetica terapia che comporti il ritorno ad uno stato di buona salute per T anni con una probabilità P, oppure morte immediata (1 -P) La probabilità P viene fatta variare fino a che l’individuo si dichiara indifferente rispetto alle alternative Maggiore è il rischio di morte che l’individuo è disposto a correre con l’alternativa 2 (1 -P), meno desiderabile considera lo stato in cui si trova (STATO A) La probabilità P è il valore di utilità di A BUONA SALUTE PROB. P ALTERNATIVA 2 1 -PROB. P MORTE SCELTA ALTERNATIVA 1 STATO A (attuale)

Euro. Qo. L 5 -D p Cinque attributi: n n n p Capacità di movimento Cura della persona Attività abituali Dolore o fastidio Ansia e depressione 243 possibili stati di salute Tre livelli per ogni attributo: n n n Nessun problema Qualche problema Grossi problemi Punteggio dal 0 (morte) ad 1 (perfetto stato di salute)

Euro. Qo. L 5 D

Calcolare Qo. L usando Eq-5 D CONSTANT MOBILITY some problems confined to bed SELF CARE some problems unable to USUAL ACTIVITIES some problems unable to PAIN/DISCOMFORT moderate extreme ANXIETY/DEPRESSION moderate extreme N 3 (LEVEL 3 AT LEAST ONCE) COEFFICIENT 0, 081 0, 069 0, 314 0, 104 0, 214 0, 036 0, 094 0, 123 0, 386 0, 071 0, 236 0, 269

La scelta dei soggetti da intervistare p Tre sono i possibili candidati: 1. Popolazione generale (rischio di impossibilità di percepire le reali caratteristiche della patologia su cui sono chiamati a esprimere un giudizio, in quanto non ne sono direttamente coinvolti) 2. Pazienti affetti dalla patologia studiata (rischio di sovrastima della gravità di alcuni stati; problemi di tipo etico) 3. Personale sanitario (rischio di una sottostima della gravità di alcuni sintomi; tuttavia hanno una conoscenza tecnico-scientifica e una percezione emotiva della malattia) La maggior parte delle misurazioni indirette è fatta sulla popolazione generale p Spesso le misurazioni dirette sono fatte sui pazienti durante i RCT p Alcuni studi utilizzano il parere degli esperti p E’ preferibile scegliere la popolazione generale informata sugli stati di salute da valutare p

Interpretare QALYs RICU = CA - C B QALYs. A - QALYs. B n Valore “soglia” (es. NICE: £ 20, 000 -30, 000 per anno di vita guadagnato ponderato per la qualità) n QALY league tables (graduatorie con i rapporti incrementali costoefficacia degli interventi sanitari) p p Confrontare il valore della tecnologia valutata con altre tecnologie/programmi attuati sul territorio identificare le tecnologie/interventi ammissibili al finanziamento dato il budget fisso

Approccio “valore soglia”

QALY league tables

Conclusioni p L’obiettivo delle valutazioni economiche: chiarire quali sono le variabili economiche coinvolte nella decisione a fine di ottimizzare allocazione delle risorse a disposizione p Aumentare le conoscenze sulle conseguenze economiche delle scelte (oltre a quelle clinico-terapeutiche) – il ruolo dei professionisti coinvolti è fondamentale p Non è “una formula magica” ma un supporto in grado di migliorare la qualità e la coerenza delle decisioni!