Allogen stamcelletransplantasjon ved MDS Ingunn Dybedal MD Ph

Allogen stamcelletransplantasjon ved MDS Ingunn Dybedal, MD, Ph. D Avdeling for blodsykdommer Oslo universitetssykehus, Rikshospitalet Pasientseminar 19. sept. 2017

Hva er allogen stamcelle transplantasjon? Tilføre stamceller fra en annen person med formål: å erstatte pasientens benmarg Den eneste behandling som kan kurere pasienter med MDS 19. 09. 17 Ingunn Dybedal 2

19. 09. 17 23. 10. 2021 Ingunn Dybedal 3

Stamcelletransplantasjon Immunhemmende medisin Aplasifase (ingen celler) Cellegift Dag 0 Infeksjoner Gv. HD Stamcelletransplantasjon Gv. HD: Graft mot vert-sykdom Graft: de cellene som er mottatt 19. 09. 17 Ingunn Dybedal 4

Hvorfor kan MDS pasienter helbredes ved stamcelletransplantasjon? Cellegift alene er ikke nok Immunologisk reaksjon fra givers celler mot de «MDS cellene» som er tilbake 19. 09. 17 Ingunn Dybedal 5

MDS Hvem skal stamcelletransplanteres? Hva kan vi oppnå? 19. 09. 17 Ingunn Dybedal 6

Selected trials of allo-SCT for MDS/MDS-AML fra HLA-identic sibling Author Patients Median age Sykdomsfri overlevelse Tilbakefall Død- Ikke tilbakefall Anderson. 93 30 40 % (5 yrs) 29% 44% 71 37 32 % (>7 yrs) 48 % 39% 131 33 34% (5 yrs) 39% 44% 60 40 29% (>7 yrs) 42% 50% 885 33 36% (3 yrs) 36% 43% Sierra Blood 2002 452 38 40% (3 yrs) 23% 37% Deeg 41 46 56% (3 yrs) 16% 28% 86 20 -57 36% 19% 43% Blood 1993 Sutton Blood 1996 Runde BMT 1998 Nevill Blood 1998 De Witte BJM 2000 Blood 2002 Atallah Am J Hem. 2010 EBMT 1998 -2006 1333: RIC Lim et al 2010) CIBMTR (2010) 19. 09. 17 Mc. Clune et al, 2010 833 (62 %) MA 500 (38%) 884 (50 -60 y) 449 (> 60 år) OS: 31% (4) 36 % OS: 34/27%(50 -60/>60) 32/41% (50 -60/>60) 36/39% (50 - 60/>60) 535 RIC /NMA Ingunn 55 -59 (Dybedal 10%>60) 43 %/ OS 50% 34% 22% 7

Redusert intensitet condisjonering (RIC) allo-SCT: Treosulfan/Fludarabin +ATG: 45 MDS pasienter Median alder 50 (22 -63) år 2 års tilbakefallsprosent: 16% Døde, men ikke pga. tilbakefall: 17% Total overlevelse (OS): 71% Hematologica. 2011; 96: 1344: Ruutu T, Helsinki 31 MDS pasienter (2014 -2016) Median alder 63 (28 -66) år 2 års tilbakefallsprosent: Døde, men ikke pga. tilbakefall: Total overlevelse (OS): 9% 15% 74% EBMT møte 2017: Lone Friis, København 19. 09. 17 Ingunn Dybedal 8

Handlingsprogrammet 2017 Ruutu/ Friis Sykdomsfri overlevelse: 35 -40% 71 -74% Død ikke pga. tilbakefall: 5 -20% 15 -17% Tilbakefall: 20 -30 % 9 -16% 19. 09. 17 Ingunn Dybedal 9

Hvem skal vi transplantere? Høy-risiko pasienter IPSS INT-2 og høy risk, av og til INT-1 (IPSS-R), av og til lav risk hvis alvorlig cytopeni (Tpk< 20 x 109 l) Risiko vurdering: Tåler pasienten transplantasjon? Pasientens helsetilstand Risiko ved transplantasjonen --- vurder mot sykdommens prognose Ved svært dårlig prognose: tilbakefallsprosenten meget stor. Allo-SCT? ? 19. 09. 17 Ingunn Dybedal 10

Survival based on patient ages > 60 years vs ≤ 60 years related to their IPSS-R prognostic risk-based categories (Kaplan-Meier curves). Greenberg P L et al. Blood 2012; 120: 2454 -2465 19. 09. 17 Ingunn Dybedal © 2012 by American Society of Hematology 11

Allo-SCT eneste kurative behandling ved MDS Nøye vurdering av hva vi kan oppnå: Hvor alvorlig er pasientens MDS (risiko score: IPSS-R)? Pasientens helsetilstand? Er pasienten tjent med transplantasjon? Hva vil pasienten selv? 19. 09. 17 Ingunn Dybedal 12

Antall transplanterte MDS pasienter i Oslo: 2008: 2 2009: 4 2010: 6 2011: 4 2012: 6 2013: 3 2014: 5 2015: 11 2016: 21 2008 – 2014 (7 år): 30 pasienter 2015 - 2016: (2 år): 32 pasienter 10/23/2021 Ingunn Dybedal 13