Adherencia del Cuestionario PERFORM a las recomendaciones de

Adherencia del Cuestionario PERFORM a las recomendaciones de la FDA, para el uso de medidas de resultados en salud centradas en el paciente V. Valentín, CA. Rodríguez, P. Gascón, J. García-Mata, CA. Rodríguez R. Colomer, J. Cassinello, J. Carulla, E. Baró, JA. Gasquet.

El estudio Perform. Origen y Diseño. Antecedentes à La medición de la opinión de los pacientes sobre sus síntomas es cada vez más importante en la evaluación del impacto de la enfermedad y los resultados de las intervenciones sanitarias. à La astenia relacionada con el cáncer, referida por los pacientes, astenia tiene una elevada incidencia y prevalencia, siendo frecuentemente subestimada (1, 2) à Datos recientes señalan que, según los propios pacientes, la astenia tiene más impacto negativo sobre su vida cotidiana que el dolor, las nauseas o la depresión, entre otros (3). Sin embargo la magnitud del problema es muy variable en diferentes estudios (1). à No se conocían instrumentos (al menos en España) para medir, aparte del impacto funcional de la astenia en los pacientes, otros aspectos importantes como son: Sus preocupaciones, Sus creencias y expectativas, Las percepciones respecto a la 1. - Curt GA. Oncologist 2003, 8 (suppl 1): 27 -30 2. - Cella D, et al. J Clin Oncol. 2001; 19: 3385 -91 evolución de la enfermedad Las percepciones sobre el 3. - Curt GA. Oncologist 2000, 5 (suppl 2): 9 -12 tratamiento y manejo de la astenia.

El estudio Perform. Objetivos Desarrollar un nuevo instrumento para medir las preocupaciones, creencias y expectativas de los pacientes oncológicos respecto a la astenia. Validar el nuevo instrumento en términos de fiabilidad, validez y sensibilidad a los cambios. Incluir en el instrumento ítems que midan las opiniones, las percepciones y la satisfacción con respecto al manejo y evolución de la astenia. Medir los cambios en las percepciones y opiniones de los pacientes, pacientes antes y después de una intervención educativa sobre la astenia.

El estudio Perform. Dificultades à Es importante asegurar la validez y fiabilidad psicométrica de estos instrumentos(1). à Es recomendable desarrollar ese tipo de instrumentos con el propio “input” de los usuarios (pacientes y profesionales sanitarios) del entorno cultural donde se utilizará(2). 1. - Streiner DL. J Clin Epidemiol. 2003; 56: 11425. 2. - Herdman M, et al. Qual Life Res. 1998; 7: 323 -35.

El estudio Perform. Metodología (2004) Fase I PERFORM I (2004 -2005) Fase II PERFORM II - Revisión de la Literatura - Comité de expertos - Entrevistas con pacientes - Administración “Pool” de ítems a un grupo de pacientes. Contenido inicial para el cuestionario: “Pool” de items extenso Versión preliminar del cuestionario Reducción de ítems (2005 -2007) Fase III PERFORM III - Validación de la versión producida en la Fase II 1 er Cuestionario que evalúa las percepciones sobre la astenia en pacientes oncológicos

El estudio Perform. PUBLICACIÓN DE RESULTADOS Baró E, Carulla J, Cassinello J, et al. Development of a New Questionnaire to Assess Patient Perceptions of Cancer-Related Fatigue: Item Generation and Item Reduction. Value in Health 2009; 12(1): [in press]. Carulla J, Valentín V, Rodríguez C. A. , et al. The Longitudinal Relationship Between Haemoglobin And Fatigue: New Evidence From The PERFORM Study. Annals of Oncology 2008; 19: Suppl 8; 900 P. Cassinello J, Carulla J, Valentín V et al. Determining the clinical significance of the improvement in health-related quality of life (hrqol) measures in oncology patients. Journal of Clinical Oncology 2008; 26; suppl; abstr 20622. Rodríguez C A. , Gascón P, García-Mata J, et al. Validation of a new questionnaire to assess the patient perception of cancer-related fatigue: the PERFORM questionnaire. Journal of Clinical Oncology, 2007 ASCO Annual Meeting Proceedings Part I. Vol 25, No. 18 S (June 20 Supplement), 2007: 19533. Gascón P, García-Mata J; Colomer R, et al. Final results of the validation of the PERFORM Questionnaire, a new questionnaire to assess the patient perception of cancer-related fatigue. European Journal of Cancer 2007; 5: 4: Po 1159. Baro E, Cassinello J, Carulla J, et al. Sensitivity to change of the PERFORM questionnaire in cancer patients reporting improvement or deterioration of their cancer-related fatigue. 10 th Annual European Congress of International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) 2007. Carulla J, Valentín V, Rodríguez C A. , et al. The development of a new scale for assessing patient perceptions of cancer-related fatigue. Annals of Oncology 2006; 17: Suppl 9; ix 296; 1025 P. Baro E, Carulla J, Valentín V et al. Using psychometric and clinimetric techniques to select items for use in a new instrument to measure câncerrelated fatigue. 9 th Annual European Congress of International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) 2006. Baró E, Gasquet JA, Herdman M, et al. Development of a new scale to assess patient perceptions of cancer-related fatigue: the PERFORM Project. 8 th Annual European Congress of International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) 2005. Baró E, Herdman M, Gasquet JA, et al. Instruments to measure patient-reported outcomes and perceptions of cancer-related fatigue: a review of the literature. 7 th Annual European Congress of International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR) 2004. Colomer R, Cassinello J, Carulla J, et al . El Proyecto PERFORM: desarrollo y validación del primer cuestionario español para evaluar las percepciones de los pacientes con fatiga relacionada con el cáncer. Congreso Nacional de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM) 2007, P-249. García-Mata J, Colomer R, Cassinello J, et al. Evaluación de las propiedades psicométricas del primer cuestionario español para medir las percepciones de los pacientes con fatiga relacionada con el cáncer. Congreso Nacional de la Sociedad Española de Oncología Médica (SEOM) 2007, P-248.

El cuestionario Perform.

La Food and Drug Administration (2006): Publicó unas recomendaciones sobre los requisitos que debían cumplir las medidas de resultados en salud centrados en el paciente, para ser utilizadas en estudios clínicos.

Objetivo Revisar el grado de ajuste del cuestionario PERFORM a las recomendaciones descritas por la FDA respecto al desarrollo y uso de medidas de resultados en salud centradas en el paciente, en el ámbito de los ensayos clínicos.

Método COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (1) Desarrollo del marco conceptual y aplicación de la herramienta Desarrollo del instrumento Fases proyecto EL PROYECTO PERFORM

Método COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (3) Evaluación propiedades de medida Fiabilidad Validez Habilidad para detectar cambios Interpretación FASES PROYECT O EL PROYECTO PERFORM

Resultados COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (1) Desarrollo del marco conceptual y aplicación de la herramienta Conceptos y dominios que van a ser medidos Fases proyecto EL PROYECTO PERFORM 1, 2 Apuntados inicialmente durante el metaplan con el comité de expertos. Corroborados y ampliados en las reuniones con la población target. Consensuado por el grupo de expertos: Uso en práctica clínica diaria Identificación de la aplicación de la medida a desarrollar Identificación de la población target Desarrollo del instrumento Generación de ítems 1 Tipo de administración 1 1 Consensuado por el grupo de expertos: Pacientes oncológicos con astenia-relacionada con el cancer 1 Items generados a partir principalmente de la información obtenida en las reuniones con la población target. Preferentemente auto-administrada, aunque se contempla la administración entrevistada, según necesidades del paciente. Marco temporal de recuerdo 1, 2 Opciones de respuesta 1, 2 Consensuado por el grupo de expertos: “En las últimas 2 semanas…”. Consensuado por el grupo de expertos: Escala tipo Likert de 5 opciones, desde “siempre” hasta

Resultados COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (2) Desarrollo del instrumento (cont. ) Comprensión del paciente Formato, instrucciones y formación Sistema de puntuación preliminar y dimensiones Carga de trabajo Marco conceptual final Fases proyect. El proyecto PERFORM 2, 3 Propiedad/aspecto evaluado. Contemplada durante la fase de exclusión de ítems (suele asociarse al alto nivel de missings de una pregunta). El 80% de pacientes completó la totalidad del cuestionario. Promedio de items perdidos < 1/por paciente. 2, 3 Propiedad/aspecto evaluado. Diseñados y testados para la fase 2. Validados en la fase 3. 2, 3 Propiedad/aspecto evaluado. El sistema de puntuación fue definido en la fase 3, durante la validación, si bien en la fase 2 se cerraron las dimensiones definitivas. 1, 2 Propiedad/aspecto evaluado. Cuestionario diseñado expresamente para suponer una carga de trabajo baja tanto al paciente como al investigador. Tiempo de administración inferior a 9 minutos. Más del 80% de pacientes consideraron el cuestionario ‘fácil’ o ‘muy fácil’ de completar. 2 Propiedad/aspecto evaluado. Contenido totalmente cerrado al finalizar la fase 2 del estudio. El cuestionario pre-validado ya no fue sujeto a

Resultados COMPARATIVA FDA – PROYECTO PERFORM (3) Evaluación propiedades de medida FASES PROYECT O Fiabilidad 3 Validez 3 Habilidad para detectar cambios 3 Interpretación 3 EL PROYECTO PERFORM Propiedad/aspecto evaluado. Consistencia interna (Cronbach’s alpha (CA)). CA global =0. 94. CA de las dimensiones: entre 0. 80 y 0. 90. Fiabilidad test-retest (Coeficiente de correlación intraclase (CCI)). CCI global=0. 83. CCI de las dimensiones: entre 0. 76 y 0. 84. Propiedad/aspecto evaluado. Puntuación global del Perform asociada al nivel de cuidados requeridos por el paciente y al nivel de hemoglobina. Correlaciona con FACT-F (0. 80), con Perfil de Salud de Nottingham (0. 69), nivel de intensidad de astenia (0. 56) e indice karnofsky (0. 3). Propiedad/aspecto evaluado. Effect size en la puntuación global de 0. 57 en pacientes con una mejora en la salud autopercibida. Effect size global de 1. 04 en pacientes con un empeoramiento en la salud autopercibida. Propiedad/aspecto evaluado. Se ha estimado cual es la minima diferencia clínicamente significativa (ASCO, 2008) en la puntuación global del cuestionario: ej: una mejora de 3. 5

Fase III PERFORM II Día 0 1ª Administración PERFORM FACT-F NHP-22 n=437 + 3 meses 2ª Administración PERFORM FACT-F NHP-22

Fase III PERFORM II Día 0 1ª Administración PERFORM FACT-F NHP-22 n=437 + 3 meses 2ª Administración PERFORM FACT-F NHP-22

Fase III PERFORM II Día 0 1ª Administración PERFORM FACT-F NHP-22 n=437 + 3 meses 2ª Administración PERFORM FACT-F NHP-22

Fase III PERFORM II Día 0 1ª Administración PERFORM FACT-F NHP-22 n=437 + 3 meses 2ª Administración PERFORM FACT-F NHP-22

Fase III PERFORM II Día 0 1ª Administración PERFORM FACT-F NHP-22 n=437 + 3 meses 2ª Administración PERFORM FACT-F NHP-22

Conclusiones • El Cuestionario PERFORM se ajusta cómodamente a todas las recomendaciones realizadas por la FDA respecto al desarrollo y uso de medidas de resultados en salud centradas en el paciente, en el ámbito de los ensayos clínicos. • El Cuestionario PERFORM es un cuestionario potencialmente aplicable en ensayos clínicos con pacientes con cáncer.

Agradecimientos J. Carulla V. Valentín P. Gascón R. Colomer J. Gª Mata J. Cassinello C. A. Rodríguez M. Herdman J. A. Gasquet E. Baró J. Sánchez

Anemia y Cáncer. Necesidad de Guías Clínicas Aproximadamente un 30 -50% de los pacientes con cáncer presentan anemia al diagnóstico (1). 1. - Ludwig H et al. Eur J Cancer 2004; 40: 22932306