Accademia europea dei pazienti sullinnovazione terapeutica Mascheramento negli

Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica Mascheramento negli studi clinici

Mascheramento dello studio Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica ▪ Il mascheramento è una procedura in cui una o più parti in causa in uno studio sono tenute all'oscuro del braccio di trattamento a cui sono stati assegnati i partecipanti, cioè quale trattamento ricevono, per evitare distorsioni. ▪ Il mascheramento è un aspetto importante di qualsiasi studio. Il metodo di mascheramento deve essere registrato con precisione in modo da consentire a chi legge di interpretare i risultati di uno studio. ▪ Se il mascheramento viene infranto durante uno studio su singoli pazienti, ciò deve essere spiegato, dal punto di vista statistico e/o etico, alla fine. 2

Perché si esegue il mascheramento? Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica ▪ Il mascheramento viene usato per prevenire distorsioni coscienti o inconsce nel disegno e nell'esecuzione di uno studio clinico. ▪ Ciò è importante perché le distorsioni possono influenzare l'arruolamento e l'allocazione, la cura, gli atteggiamenti, le valutazioni, ecc. ▪ Viene utilizzato per assicurare l'obiettività dei risultati dello studio 3

Quali sono le potenziali fonti di distorsione in uno studio? Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica § Le fonti di distorsione includono: § Il paziente sottoposto al trattamento § Il personale clinico che somministra il trattamento § Il medico che assegna il trattamento § Il personale che interpreta i risultati dello studio. 4

Chi può essere mascherato negli studi clinici? Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica ▪ Partecipanti allo studio ▪ Medici e addetti alla raccolta dei dati ▪ Validatori dell'esito e analisti dei dati 5

Tipi di mascheramento Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica Tipo Descrizione Non mascherato o in aperto Tutti sono a conoscenza del trattamento ricevuto dal paziente Cieco semplice o Solo il partecipante è all'oscuro del a mascheramento trattamento che riceve singolo Doppio cieco o a mascheramento doppio Triplo cieco Il partecipante e il personale clinico o chi raccoglie i dati non è a conoscenza del trattamento ricevuto dal partecipante Il partecipante, il personale clinico, chi raccoglie i dati e i validatori dell'esito e gli analisti dei dati non sono a conoscenza del trattamento ricevuto dal partecipante. 6

Studio non in cieco Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica § Studio in cui non viene effettuato alcun mascheramento e tutte le parti in causa sono a conoscenza dei gruppi di trattamento; viene chiamato anche studio in aperto. § Dovrebbe essere usato: § Per le procedure chirurgiche* § Quando sono richiesti cambiamento dello stile di vita § Quando gli endpoint sono oggettivi e non possono essere interpretati in modi diversi § Per studi di casi con situazioni potenzialmente mortali § Nella sorveglianza post-commercializzazione § Quando il mascheramento non è possibile per motivi etici § Quando non può essere usato un gruppo di controllo *Va osservato che le procedure chirurgiche possono essere mascherate, tuttavia ciò è molto difficile, specialmente se possono essere confrontati i partecipanti. 7

Studio in cieco semplice Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica § Studio in cui una parte, lo sperimentatore o il partecipante, non è consapevole di quale trattamento il partecipante assuma. Chiamato anche studio a mascheramento singolo. § Fornisce un certo grado di controllo quando il doppio mascheramento è impossibile § Usato quando il farmaco sperimentale e il controllo non possono essere fabbricati in modo identico. 8

Studio in doppio cieco Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica § Studio in cui né i partecipanti né il personale dello studio sa quali partecipanti ricevano il farmaco sperimentale e quali assumano un placebo (o un'altra terapia). § Si ritiene che gli studi clinici in doppio cieco producano risultati oggettivi, dato che le aspettative del medico e dei partecipanti non incidono sul risultato. Chiamato anche studio in doppio mascheramento. § Disegno dello studio con il migliore controllo § Minore possibilità di distorsioni di osservazione § Dovrebbe essere usato ogni volta che sia possibile 9

Triplo cieco Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica § Studio in cui i pazienti, i medici, chi raccoglie i dati, i validatori dell'esito e gli analisti dei dati non possono accedere ai dettagli di assegnazione del gruppo. Ciò assicura che sia molto improbabile che si verifichino distorsioni a favore o contro il trattamento in studio. § Durante l'analisi il farmaco può essere ancora etichettato come A o B § L'analista non sa a quale trattamento corrisponda § Aiuta a evitare distorsioni nell'analisi dei risultati. 10

Smascheramento dello studio Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica ▪ Lo smascheramento è la rivelazione del trattamento al partecipante e/o al personale dello studio. Protegge i partecipanti per motivi medici o di sicurezza. ▪ In un disegno crossover, lo smascheramento del partecipante può avvenire solo per la dose più recente. ▪ Il protocollo per lo smascheramento dovrebbe essere descritto in anticipo e includere informazioni su quando viene effettuato e da chi. 11

Riferimenti bibliografici Accademia europea dei pazienti sull'innovazione terapeutica ▪ Karanicolas, P. , Farrokhyar, F. , & Bhandari, M. (2010). Blinding: Who, what, when, why, how? Canadian Journal of Surgery, 53(5), 345– 348. Scaricato il 21 agosto 2015 da http: //www. ncbi. nlm. nih. gov/pmc/articles/PMC 2947122/ ▪ Schulz, K. F. , Grimes, D. A. (2002) Blinding in randomised trials: hiding who got what. Lancet, 359, 696 -700. Scaricato il 21 agosto 2015 da http: //apps. who. int/rhl/LANCET_696 -700. pdf 12