Academia Europea de Pacientes sobre Innovacin Teraputica Finalidad

Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica Finalidad y fundamentos de la estadística en los ensayos clínicos

Finalidad y fundamentos de la estadística Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica § Aspectos básicos del contraste de hipótesis: Ø Hipótesis nula y alternativa Ø Tamaño de la muestra Ø Sesgo Ø Error de tipo I y de tipo II Ø Significación Ø Poder Ø Intervalos de confianza § Tipos de diseños de ensayos 2

¿Qué es el contraste de hipótesis? Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica § Una hipótesis estadística es una suposición sobre un parámetro de una población (una característica de una población que puede medirse). § El contraste de hipótesis es la evaluación realizada por un investigador para confirmar o refutar una hipótesis. § El contraste de hipótesis suele examinar una muestra aleatoria de la población. Si los datos de la muestra no concuerdan con la hipótesis estadística, se rechaza la hipótesis. § Las muestras deberían ser representativas de la población. Sin embargo, el contraste de hipótesis en muestras no puede garantizar nunca por completo una hipótesis, sino únicamente establecer que presenta una determinada probabilidad de ser verdadera o falsa. 3

Hipótesis nula y alternativa Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica § Hipótesis nula (H 0): formulada para captar nuestra situación actual. Una hipótesis nula en un ensayo clínico puede ser que el nuevo fármaco no es mejor que el tratamiento actual. § Hipótesis alternativa (H 1): formulada para captar lo queremos demostrar con el ensayo. Una hipótesis alternativa en un ensayo clínico puede ser que el nuevo fármaco es mejor que el tratamiento actual. 4

Error de tipo I y de tipo II Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica La hipótesis nula es verdadera La hipótesis nula es falsa Se rechaza la hipótesis nula Error de tipo I Falso positivo Resultado correcto Positivo verdadero No se rechaza la hipótesis nula Resultado correcto Negativo verdadero Error de tipo II Falso negativo 5

Tamaño de la muestra Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica § El tamaño de la muestra es el número total de participantes necesarios para un ensayo. Se basa en los principios de contraste de hipótesis estadísticas: 1. Magnitud del efecto que se espera 2. Variabilidad en las variables que se analizan 3. Probabilidad deseada 6

Error de muestreo Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica § Una muestra de estudio seleccionada aleatoriamente puede no ser representativa de la población real. § Utilizando muestras de estudio de mayor tamaño puede reducirse la gravedad del error de muestreo. 7

Sesgo Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica § Sesgo es el ajuste (intencionado o no) en el diseño o realización de un ensayo clínico, así como en el análisis y la evaluación de los datos que pueden afectar a los resultados. § Un ejemplo de sesgo: al examinar a los pacientes, un médico se muestra más favorable en el caso de aquellos que reciben el fármaco que en el de los que reciben el placebo. 8

El nivel de significación Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica § El nivel de significación es la probabilidad de cometer un error de tipo I. § Los factores que afectan al nivel de significación son: Ø El poder de la prueba Ø El tamaño de la muestra 9

Poder Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica § La probabilidad de no cometer un error de tipo II se denomina el «poder» de un contraste de hipótesis. § Factores que pueden aumentar el poder: Ø El aumento del tamaño de la muestra Ø Un mayor nivel de significación 10

Intervalo de confianza Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica § El «intervalo de confianza» se usa para expresar el grado de incertidumbre asociado con los valores estadísticos de una muestra. 11

Contraste de hipótesis común Academia Europea de Pacientes sobre Innovación Terapéutica § Existen diversos tipos de pruebas estadísticas que pueden usarse para el contraste de hipótesis: Ø la prueba de la z: se usa para someter a prueba hipótesis sobre una población media cuando se conoce la varianza de la población. Ø la prueba t: indica si existe una diferencia significativa entre dos conjuntos de datos. Ø la prueba de Chi al cuadrado: se usa para determinar si dos variables están relacionadas. 12